Quand le Vamorolone sera-t-il disponible en Europe et au Royaume-Uni ? L'histoire complète.

Les corticostéroïdes constituent depuis de nombreuses années un traitement standard pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. En général, ils sont inclus dans le plan de traitement vers l'âge de 4 ou 5 ans, avant d'entrer dans la "phase de plateau" et de connaître une perte de force significative ¹. Malheureusement, l'utilisation à long terme de corticostéroïdes peut être associée à divers effets secondaires, notamment des problèmes de comportement, une prise de poids, l'ostéoporose et bien d'autres ².

Dans ce contexte, l'approbation récente par la FDA d'Agamree (vamorolone) en tant que "corticostéroïde de la nouvelle vague" avec moins d'effets secondaires a constitué une avancée très attendue dans le traitement de la maladie de Duchenne.

Alors que la vamorolone est déjà attendue dans les pharmacies américaines au premier trimestre 2024, elle n'a pas encore été approuvée ailleurs.

Quand la vamorolone sera-t-elle disponible en Europe et au Royaume-Uni ? Voici tout ce qu'il faut savoir.

Quelle est l'utilité de la vamorolone ?

Agamree (vamorolone) est indiqué pour le traitement des enfants (4+) et des adultes atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Agamree est un corticostéroïde dissociatif. Il agit principalement en calmant l'inflammation dans le corps. La vamorolone agit de la même manière que les autres corticostéroïdes. Cependant, il se fixe différemment sur les cellules et n'active pas certaines réactions de l'organisme comme le font les autres stéroïdes.

Le mode d'action de la vamolorone dans le traitement de la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne) n'est pas totalement élucidé. Cependant, les résultats d'essais cliniques suggèrent qu'il aide les enfants atteints de cette maladie à se lever plus rapidement de la position couchée et à mieux marcher. Parmi les effets secondaires habituels, citons l'aspect gonflé, les vomissements, la prise de poids et l'humeur grincheuse ³.

La vamorolone est-elle approuvée par l'EMA ?

Depuis décembre 2023, Agamree (vamorolone) est approuvé par l'EMA pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les adultes et les enfants de plus de 4 ans ^3.

Quand la vamorolone sera-t-elle disponible en Europe ?

Bien que l'approbation de la vamorolone par l'EMA soit une bonne nouvelle, cela ne signifie pas que le médicament sera disponible immédiatement dans tous les pays européens. Avant qu'il n'arrive dans les pharmacies, le fabricant du médicament et les autorités sanitaires locales de chaque État membre doivent prendre des décisions concernant l'approbation locale, les prix et la couverture par l'assurance maladie. Par conséquent, la vamorolone sera probablement disponible à des moments différents dans chaque pays d'Europe.

Il faut en moyenne 511 jours après l'approbation de l'EMA pour que les nouveaux médicaments soient disponibles dans l'UE. Ce délai varie considérablement d'un pays à l'autre. Pour les médicaments orphelins tels que la vamorolone, il va de 102 jours en Allemagne à 1 081 jours en Estonie ⁵.

Quand la vamorolone sera-t-elle disponible au Royaume-Uni ?

Suite à l'approbation de l'EMA, la vamoroline est maintenant également approuvée par la MHRA au Royaume-Uni. Cela fait de ce médicament le premier traitement de la maladie de Duchenne à être approuvé à la fois au Royaume-Uni, dans l'Union européenne et aux États-Unis.

Avant que la vamorolone ne soit disponible sur le NHS, le NICE doit revoir et publier sa décision sur le sujet. Des consultations sont en cours et un projet de directive est attendu pour la fin avril 2024 ^{6 .} S'il est positif, Agamree devrait être disponible pour les patients dans les 3 mois suivant la date de décision du NICE. 

Statut d'approbation de la vamorolone dans le reste du monde

En avril 2024, Agamree (vamorolone) n'est approuvé nulle part ailleurs dans le monde pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne ⁷.

Moyens d'accéder en toute sécurité à Agamree (vamorolone) avant qu'il ne soit approuvé dans votre pays

Êtes-vous un patient atteint de la maladie de Duchenne en dehors des États-Unis ? Si votre médecin pense que la vamorolone pourrait vous aider, vous n'aurez peut-être pas à attendre l'approbation ou la disponibilité locale d'Agamree. Au lieu de cela, votre médecin et vous pourriez explorer les essais cliniques de la vamorolone. Vous pouvez également acheter vamorolone dès maintenant en tant que Patient Individuel Nommé.

Participer à un essai clinique sur la vamorolone

Vous pouvez participer à un essai clinique pour obtenir Agamree (vamorolone) ou d'autres médicaments non approuvés. Il peut être difficile de trouver un essai clinique recrutant des participants dans votre pays, mais c'est possible. Pour participer à l'essai, vous devez remplir les critères d'éligibilité. Vous aurez également besoin du soutien de votre médecin traitant.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur la vamorolone :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux. Un exemple est l'essai clinique NCT05185622 avec la vamorolone, qui recrute des patients au Canada ⁸.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter vamorolone sur la base d'un Patient Individuel Nommé (PIP)

Dans la plupart des pays, les patients sont légalement autorisés à acheter et à importer des médicaments susceptibles d'améliorer leur vie ou de traiter des affections potentiellement mortelles. Si vous souhaitez avoir accès à la vamorolone avant qu'elle ne soit disponible dans votre pays, cela peut être une option pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de règlement sur les importations de patients nommés. Les exigences administratives spécifiques peuvent varier d'un pays à l'autre. Cependant, dans tous les cas, ces critères doivent être respectés :

• Le médicament en question est autorisé dans un autre pays et n'est pas (encore) autorisé ou disponible dans le pays du patient ;

• Il n'y a pas d'alternative sur le marché local ;

• Le médicament est destiné à un usage personnel ;

• Le patient dispose d'une lettre de prescription de son médecin traitant ;

• Le médecin assume la responsabilité du traitement. Cela peut nécessiter des documents différents d'un pays à l'autre.

Voulez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation d'un patient à titre individuel pour obtenir de la vamorolone avant qu'elle ne soit largement disponible en Europe, au Royaume-Uni ou ailleurs ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Notre équipe peut vous aider à acheter vamorolone immédiatement.

Références :

1. Stéroïdes (corticostéroïdes). Parent Project Muscular Dystrophy, consulté le 13 novembre 2023.
2. Side Effects of Long Term High-Dose Steroid Therapy, consulté le 13 novembre 2023.
3. Agamree : Autorisé par l'Agence européenne des médicaments. Agence européenne des médicaments, 13 octobre 2023.
4. Demande d'autorisation de mise sur le marché de l'UE pour les médicaments à usage humain. Agence européenne des médicaments, consulté le 13 novembre 2023.
5. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. des patients 2021. Efpia, consulté le 13 novembre 2023.
6. Informations sur le projet | Vamorolone pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne [ID4024] | Guidance. NICE, consulté le 13 novembre 2023.
7. AGAMREE® (vamorolone) - santhera. Santhera, consulté le 13 novembre 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.