Autorisation du Seladelpar dans le monde : combien de temps devrez-vous attendre ?

La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie auto-immune rare qui touche 1 personne sur 3 000 à 4 000, principalement des femmes ^1.

Jusqu'en 2024, il n'existait que deux traitements approuvés par la FDA : l'acide ursodésoxycholique et obeticholic acid, dont l'efficacité est limitée pour environ 40 % des patients ². Cependant, l'approbation du seladelpar par la FDA en août 2024 marque un changement important dans les options de traitement de la CBP.

Bien que cela soit prometteur pour les patients atteints de CBP, ceux qui se trouvent en dehors des États-Unis devront attendre les autorisations locales. Si vous habitez en Europe, au Royaume-Uni ou ailleurs, voici ce à quoi vous pouvez vous attendre en ce qui concerne les délais d'approbation.

Quelle est l'indication du seladelpar ?

Le Seladelpar (vendu sous le nom de marque Livdelzi) est indiqué pour traiter les patients adultes atteints de CBP. Le médicament peut être utilisé en association avec l'acide ursodésoxycholique (UDCA) dans les cas où les patients ne répondent pas suffisamment à l'UDCA seul. Si le patient ne tolère pas l'UDCA, le séladelpar peut également être utilisé en monothérapie ³. 

Quel est le taux de réussite du seladelpar dans les essais cliniques ? 

 La décision de la FDA d'accorder une autorisation accélérée au seldelpar est basée sur les résultats de l'étude de phase 3 RESPONSE. Les principaux résultats rapportés sont les suivants :

• 25 % des participants ont obtenu une normalisation de la phosphatase alcaline (ALP), un indicateur clé de la santé du foie. En comparaison, aucun patient du groupe placebo n'a obtenu ce résultat ;
• 62% des participants prenant Livdelzi ont rapporté une réponse biochimique composite 12 mois après le début du traitement, contre 20% dans le groupe placebo ;
• Les effets indésirables les plus fréquents étaient les maux de tête, les douleurs abdominales, les nausées, les gonflements abdominaux et les vertiges ^4.

Statut d'approbation du Seladelpar dans le monde

En août 2024, Livdelzi (seladelpar) a été approuvé pour la première fois par la FDA aux États-Unis. Mais quels sont les délais d'approbation auxquels les patients d'autres pays sont confrontés ?

Quand le seladelpar sera-t-il approuvé par l'EMA ?

La demande d'autorisation de mise sur le marché du Seladelpar dans l'UE est en cours d'examen depuis février 2024. En règle générale, le processus d'approbation de l'EMA prend jusqu'à 210 jours. Par conséquent, dans le meilleur des cas, l'approbation du Seladelpar par l'EMA pourrait être une réalité d'ici la fin de l'année 2024. Seul l'avenir nous dira si c'est effectivement le cas. 

Quand le seladelpar sera-t-il disponible en Europe ?

Dans le meilleur des cas, le seladelpar obtiendrait son autorisation européenne avant la fin de l'année 2024, mais cela ne signifie pas pour autant qu'il sera disponible dans toute l'Europe au même moment.

Chaque État membre de l'UE dispose de sa propre procédure et de son propre calendrier pour le lancement de médicaments nouvellement approuvés. La moyenne européenne est de 511 jours, l'Allemagne étant le pays le plus rapide (133 jours) et la Roumanie le plus lent (899 jours) ⁵.

En d'autres termes, même dans le scénario le plus optimiste, le seladelpar ne sera disponible dans certains pays d'Europe qu'à partir de la mi-2025. Les patients d'autres pays risquent de devoir attendre plus de deux ans de plus.

Le seladelpar va-t-il être approuvé par la MHRA ?

En août 2024, il n'y a pas de demande active d'approbation du seladelpar par la MHRA. Cependant, cela ne signifie pas nécessairement un long temps d'attente pour les patients britanniques. Sur la base de la procédure de confiance internationale en place après le Brexit, les approbations de médicaments par un autre organisme de réglementation de confiance (par exemple, la FDA, l'EMA) peuvent être directement adoptées par la MHRA. Il appartient bien sûr à la MHRA de décider si ce sera le cas pour le seladelpar.

Quand le seladelpar sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

Supposons que la MHRA adopte l'approbation de Livdelzi par l'EMA ou la FDA, ce qui serait le meilleur scénario possible. Cela signifierait qu'en 2024, le seladelpar pourrait théoriquement être disponible au Royaume-Uni.

Toutefois, pour qu'il soit inclus dans le NHS, une évaluation positive du NICE est nécessaire. En août 2024, le NICE n'a pas encore entamé l'examen du médicament, il est donc difficile de prévoir une date de décision. Si le NICE donne son feu vert, le seladelpar devrait être disponible sur le NHS dans les trois mois. 

Comment obtenir le seladelpar avant qu'il ne soit autorisé dans votre pays ?

Êtes-vous un patient atteint de CBP ? Si votre médecin est d'avis que vous pourriez bénéficier d'un traitement par Livdelzi (seladelpar), vous n'aurez peut-être pas besoin d'attendre son autorisation locale. Au lieu de cela, votre médecin et vous pourriez envisager de participer à un essai clinique. Ou d'acheter et d'accéder au séladelpar par l'intermédiaire de Named Patient Import.

Participer à un essai clinique sur Livdelzi

L'un des moyens d'accéder au Livdelzi est de participer à un essai clinique. Cela est souvent plus facile à dire qu'à faire, car vous et votre médecin devez trouver un essai qui recrute actuellement des participants dans votre pays. Vous devrez également répondre aux critères d'éligibilité et accepter le risque d'être assigné au groupe de contrôle de l'essai.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur le seladelpar :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Certains de ces essais sont également ouverts aux participants internationaux, il s'agit donc d'une liste qui mérite d'être surveillée.
• EUClinicaltrials.eu: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter seladelpar via Named Patient Import

Dans la plupart des pays, les patients sont légalement autorisés à acheter et à importer des médicaments susceptibles d'améliorer leur qualité de vie ou de traiter des affections potentiellement mortelles. Si vous souhaitez avoir accès au seladelpar avant qu'il ne soit approuvé dans votre pays, cela pourrait être une option pour vous et votre médecin.

Le règlement qui rend cela possible est connu sous le nom de Named Patient Import. Les exigences administratives spécifiques peuvent varier d'un pays à l'autre. Cependant, dans tous les cas, ces critères doivent être respectés :

• Le médicament en question est autorisé dans un autre pays et n'est pas (encore) autorisé ou disponible dans le pays du patient ;
• Il n'y a pas d'alternative sur le marché local ;
• Le médicament est destiné à un usage personnel ;
• Le patient dispose d'une ordonnance de son médecin traitant ;
• Le médecin assume la responsabilité du traitement. Cela peut nécessiter des documents différents d'un pays à l'autre.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients nommément désignés pour obtenir le seladelpar avant son autorisation de mise sur le marché dans l'UE (ou au Royaume-Uni, en Chine, au Canada, au Japon, en Australie ou ailleurs) ? Vous devez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Notre équipe peut vous aider à acheter Livdelzi, où que vous soyez. Contactez-nous pour plus d'informations.

Références :

1. Cholangite biliaire primitive. Wikipedia, consulté le 20 août 2024.
2. Prise en charge de la cholangite biliaire primitive : Current Treatment and Future Perspectives. PubMed, consulté le 20 août 2024.
3. Points forts des informations de prescription. Accessdata.fda.gov, consulté le 20 août 2024.
4. La FDA accorde une approbation accélérée à Livdelzi de Gilead pour le traitement de la cholangite biliaire primitive. PharmExec.com, consulté le 20 août 2024.
5. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 20 août 2024.