Développements prometteurs dans le traitement du myélome multiple !

Dernière mise à jour : 08 mars 2021

Vous pouvez accéder légalement à de nouveaux médicaments, même s'ils ne sont pas approuvés dans votre pays.

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Myélome multiple

Comme vous le savez peut-être, le myélome multiple peut se présenter de différentes manières et avec différents symptômes, et la cause exacte n'est pas encore connue. La clinique Mayo déclare : "Les médecins savent que le myélome commence par une cellule plasmatique anormale dans la moelle osseuse - le tissu mou qui produit le sang et qui remplit le centre de la plupart de vos os. La cellule anormale se multiplie rapidement". Pour certains, la maladie peut rester inactive, pour d'autres, le pronostic n'est pas aussi favorable. Toutefois, la bonne nouvelle est que cette forme de cancer répond bien à de multiples traitements. Parmi les nouvelles thérapies testées, il en est une qui pourrait offrir une nouvelle option aux patients.

Pour citer un récent reportage

"Les données de l'étude de phase 3 ALCYONE de Janssen Recherche et Développement, ont montré que Darzalex (daratumumab) en association avec bortézomib, melphalan et prednisone (VMP) améliorait significativement les résultats cliniques, notamment en réduisant de 50 % le risque de progression de la maladie ou de décès, chez les patients atteints d'un myélome multiple nouvellement diagnostiqué et inéligibles à une autogreffe de cellules souches (ASCT)." 

Ces résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology à Atlanta et publiés simultanément dans le New England Journal of Medicine - une revue médicale très réputée.

Il est important de noter que tous les patients atteints de myélome multiple ou les professionnels de santé qui les traitent n'ont pas accès aux mêmes médicaments en même temps, car les médicaments peuvent être approuvés et disponibles dans un pays et non dans un autre. En effet, les médicaments peuvent être approuvés et disponibles dans un pays et non dans un autre, car il n'existe pas de système d'approbation harmonisé au niveau mondial.

On ignore que les patients peuvent importer des médicaments sur la base d'un "patient nommé", sous certaines conditions. Si vous ou quelqu'un de votre entourage souhaitez en savoir plus sur l'accès à un médicament qui n'est pas disponible actuellement dans votre pays, vous trouverez des informations utiles sur notre page d'accueil pour savoir comment nous pouvons vous aider. Notre équipe livre quotidiennement des médicaments non encore approuvés dans le monde entier, avec un service très apprécié par les médecins et les patients.

Alors, que signifient les résultats ?

  • Il s'agit d'une thérapie combinée, c'est-à-dire qu'une formulation spéciale de plusieurs médicaments donne souvent de meilleurs résultats qu'un médicament pris individuellement.
  • La référence à l'ASCT signifie la transplantation de cellules souches, qui a été le traitement standard du myélome chez les "jeunes" patients ayant une fonction organique adéquate, mais le risque de rechute est élevé et problématique, en particulier chez certains patients.
  • L'efficacité démontrée dans l'étude publiée est très prometteuse - près de 50 % de réduction de la progression de la maladie et du risque de décès chez les patients nouvellement diagnostiqués.
  • Les trois autres substances que Darzalex sont appelées ensemble VMP - Velcade- Melphalan-Prednisone  

Il convient de noter que, contrairement aux études cliniques précédentes utilisées pour soutenir l'approbation de daratumumab (Darzalex), cette étude a été menée auprès de patients atteints d'un myélome récemment diagnostiqué.   

Qu'est-ce que le bortézomib et les autres substances mentionnées ?

Il s'agit heureusement de médicaments tout à fait disponibles qui ont déjà été approuvés pour une utilisation avec le myélome par de nombreuses autorités sanitaires. C'est une excellente nouvelle pour les patients, car la combinaison devrait être accessible. Par exemple, le bortézomib est approuvé aux États-Unis pour le traitement du myélome multiple récidivant et du lymphome à cellules du manteau. Dans le cas du myélome multiple, il a montré qu'il pouvait générer des réponses complètes chez des patients dont les symptômes de la maladie, autrement, progressaient rapidement. Le bortézomib est un type de médicament appelé inhibiteur du protéasome. Les protéasomes se trouvent dans les cellules. Ils aident à décomposer les protéines dont la cellule n'a pas besoin. Le bortézomib bloque les protéasomes, de sorte que les protéines s'accumulent à l'intérieur de la cellule, entraînant la mort de celle-ci.

Que signifie cette nouvelle pour vous ou un de vos proches ?  

Eh bien, la bonne nouvelle est que, le 21 novembre 2017, Janssen a soumis une demande à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour cette thérapie combinée et a demandé un examen prioritaire, ce qui raccourcirait la période d'examen à seulement six mois (contre 10 mois normalement). Si cette demande est approuvée, Darzalex (daratumumab) et la thérapie VMP décrite pourront être utilisés comme thérapie de première ligne - ce qui signifie que les médecins seront autorisés à traiter les patients avec cette option en premier. C'est une excellente nouvelle et nous mettrons ce blog à jour lorsque l'approbation sera accordée !

Si vous avez des questions concernant Darzalex (daratumumab), veuillez consulter notre page produit pour plus de détails, ou contactez-nous pour plus de détails.

Références et lectures complémentaires