L'approbation de Miplyffa : Dans combien de temps le premier médicament contre la maladie de Niemann-Pick sera-t-il disponible dans votre pays ?

La maladie de Niemann-Puck de type C (NPC) est une maladie génétique rare qui touche environ une personne sur 45 000 à 286 000 naissances vivantes dans le monde ¹. Jusqu'à cette année, les options thérapeutiques pour cette maladie progressive étaient essentiellement symptomatiques ^2.

Avec l'approbation récente par la FDA de Miplyffa (arimoclomol) et d'Aqneursa (levacetylleucine), les patients atteints de NPC dans le monde entier ont désormais un nouvel espoir de ralentir la progression de la maladie ^3.

C'est une bonne nouvelle, mais qu'est-ce que cela signifie pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C en dehors des États-Unis ? Quand pouvez-vous attendre l'approbation de Miplyffa par l'EMA, l'approbation par la MHRA, et plus encore ? Et quelles sont les options qui s'offrent à vous dans l'intervalle ?

Quelle est l'utilité de Miplyffa ?

Au moment de son approbation par la FDA, Miplyffa (arimoclomol) était le premier et le seul traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C ⁴. Le médicament est destiné à être utilisé en association avec le miglustat et s'adresse aux adultes ainsi qu'aux enfants de plus de 2 ans.

Quelques jours seulement après l'approbation de l'arimoclomol par la FDA, un deuxième traitement pour la CPN a également été approuvé : l'Aqneursa (lévacétyllleucine) ^5.

Contrairement aux traitements symptomatiques précédents, Miplyffa (arimoclomol) vise à stopper la progression de la maladie ^6.

Quel est le mécanisme d'action de l'arimoclomol ?

Bien que le mode d'action de Miplyffa (arimoclomol) ne soit pas entièrement compris, on pense qu'il améliore la fonction lysosomale. Cela pourrait réduire l'accumulation de cholestérol et activer les gènes qui régulent l'activité lysosomale ⁷. 

La NPC est causée par des mutations des gènes NPC1 ou NPC2, qui entraînent une accumulation de cholestérol et de lipides dans les cellules, en particulier dans le cerveau. Il en résulte des troubles de la parole, du mouvement, de la cognition, de la déglutition et de la motricité fine. En réduisant l'accumulation de cholestérol, l'arimoclomol pourrait atténuer les symptômes neurologiques de la NPC.

Quel est le taux de réussite de Miplyffa dans les essais cliniques ?

L'approbation de l'Arimoclomol par la FDA était basée, entre autres, sur les résultats d'un essai clinique de 12 mois. Dans cet essai, l'efficacité de Miplyffa a été évaluée à l'aide de l'échelle de gravité clinique de la NPC (R4DNPCCSS).

Le principal résultat rapporté de cet essai est le suivant :

• Miplyffa, pris en association avec le miglustat, a stoppé la progression de la maladie après 12 mois de traitement. Cela s'est traduit par une diminution de 0,2 point sur l'échelle R4DNPCCSS. Les patients traités uniquement avec le miglustat ont montré une progression de 1,9 point sur la même échelle ⁶.

Quand l'approbation de l'EMA de Miplyffa est-elle attendue ?

Alors que le fabricant de Miplyffa avait déjà soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'EMA en 2022, celle-ci a été retirée par la suite ⁸. En novembre 2024, il n'y a pas eu de nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché de Miplyffa auprès de l'EMA. Malheureusement, cela signifie qu'il est peu probable que l'arimoclomol soit bientôt disponible pour les patients en Europe.

Un examen typique par l'EMA prend environ 210 jours. Si, en théorie, une nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché pour l'arimoclomol est soumise début 2025, le médicament pourrait être approuvé dans l'UE d'ici la fin de l'année 2025. Cependant, il reste à savoir si Zevra soumettra une nouvelle demande d'autorisation auprès de l'EMA et à quel moment.

Miplyffa est-il en cours d'approbation par le MHRA ?

En novembre 2024, aucune demande d'autorisation de mise sur le marché pour Miplyffa n'a été soumise à la MHRA au Royaume-Uni. Cependant, il n'est pas non plus nécessaire d'en déposer une pour que le médicament soit approuvé au Royaume-Uni. Selon la réglementation post-Brexit, la MHRA peut approuver un médicament sur la base de son approbation par un organisme de réglementation de confiance (ce que la FDA est considérée comme étant).

Par conséquent, si la MHRA le décide, elle pourrait mettre l'arimoclomol à la disposition des patients atteints de CPN au Royaume-Uni presque immédiatement. Cela ne le rendrait pas automatiquement disponible sur le NHS, car une évaluation NICE est nécessaire pour cela. Cependant, les patients auraient au moins la possibilité d'accéder au traitement localement. Seul l'avenir nous dira si la MHRA suivra cette voie d'approbation pour l'arimoclomol.

Comment obtenir Miplyffa avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Si vous ou l'un de vos proches êtes atteint de la maladie de Niemann-Pick de type C, il peut être décourageant d'entendre qu'il faut attendre pour obtenir le traitement, alors qu'il est déjà disponible pour les patients aux États-Unis. La bonne nouvelle, c'est que vous n'avez pas à attendre. Vous pouvez explorer plusieurs méthodes sûres, légales et efficaces pour accéder à Miplyffa (arimoclomol) avant son approbation par l'EMA, la MHRA ou toute autre autorisation locale.

Une option est liée aux programmes d'accès élargi et une autre à l'achat et à l'importation de Miplyffa en tant que patient désigné. Voici ce que signifie chaque option.

Programme d'accès élargi à Miplyffa

Le fabricant du médicament, Zevra, dispose actuellement d'un programme d'accès élargi limité auquel participent plus de 150 patients répartis sur plusieurs sites. Si vous résidez dans un pays où Miplyffa n'est pas encore autorisé, vous pouvez essayer de participer à ce programme d'accès élargi.

N'oubliez pas qu'il peut y avoir certaines limites au programme et que tous les patients ou tous les sites ne sont pas forcément éligibles. Cependant, cela vaut toujours la peine de vérifier. Si vous êtes intéressé par le programme d'accès élargi à Miplyffa, votre médecin traitant devra contacter [email protected] en votre nom.

Acheter Miplyffa pour un usage personnel

Si le programme d'accès élargi à Miplyffa n'est pas une option pour vous, vous pouvez également acheter et importer directement le médicament pour votre usage personnel. Cette pratique est autorisée par la réglementation sur les patients désignés en vigueur dans la plupart des pays.

Le règlement s'applique lorsqu'un médicament n'est pas encore approuvé ou disponible dans le pays du patient :

• il est approuvé ailleurs ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Cette procédure nécessite une ordonnance de votre médecin traitant. D'autres exigences en matière de documentation peuvent s'appliquer, en fonction de votre pays.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation de patients désignés pour obtenir Miplyffa avant son approbation en Europe, au Royaume-Uni ou dans un autre pays non américain ? Vous devrez d'abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org, afin que nous puissions vous aider à acheter arimoclomol immédiatement.

Références :

1. Maladie de Niemann-Pick de type C. Orphanet, consulté le 28 novembre 2024.
2. Soliman, Megan, et Rachael Ajmera. Maladie de Niemann-Pick de type C : Symptômes, causes, traitement. Healthline, 11 juin 2024.
3. Après un refus antérieur, Zevra obtient l'approbation de la FDA pour son médicament Miplyffa contre les troubles lysosomiaux rares. Fierce Pharma, consulté le 28 novembre 2024.
4. Zevra Therapeutics : La FDA approuve le premier traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C, MIPLYFFA™ (Arimoclomol) ; à l'étude dans l'UE. NPUK, consulté le 28 novembre 2024.
5. La FDA approuve les deux premiers médicaments contre la maladie rare de Niemann-Pick. Nature, 27 septembre 2024.
6. MIPLYFFA™ (arimoclomol) de Zevra Therapeutics reçoit l'approbation de la FDA des États-Unis comme traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C. Zevra Therapeurics, consulté le 28 novembre 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, consulté le 28 novembre 2024.
8. Orphazyme annonce le retrait de la demande d'autorisation de mise sur le marché européen de l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C. NPUK, 22 mars 2022.