Approbation de l'EMA pour le Givinostat : Combien de temps faut-il attendre (et comment ne pas attendre) ?

En mars 2024, la FDA a approuvé Duvyzat (givinostat) comme premier traitement non stéroïdien de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ¹. Bien qu’il s’agisse d’une bonne nouvelle pour tous les patients et leurs familles, ceux qui se trouvent en dehors des États-Unis sont confrontés à la question habituelle : quand le givinostat pour la DMD sera-t-il également approuvé dans leur pays ?

Pour les patients basés dans l’UE et au Royaume-Uni, voici tout ce que vous devez savoir concernant les délais d’approbation de la MHRA et de l’EMA du givinostat. Y compris les moyens d’accéder au traitement avant qu’il ne soit disponible dans votre pays.

Dans quel cas le givinostat est-il utilisé ?

Duvyzat (givinostat) est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de plus de 6 ans ². En raison de la façon dont le givinostat agit, il s’agit potentiellement d’un traitement de la dystrophie musculaire de Becker (DMO), comme l’indique le fabricant du médicament, Italfarmaco ³. Cependant, le médicament n’est actuellement pas approuvé pour le traitement de la DMO.

Comment le givinostat agit-il ?

Le givinostat est un inhibiteur de l’HDAC. Il bloque un type d’enzymes appelées histones désacétylases (HDAC). Les HDAC jouent un rôle dans l’activation et la désactivation des gènes qui peuvent réduire la régénération musculaire dans la maladie de Duchenne. En bloquant les HDAC, le givinostat vise à stimuler la réparation musculaire, à augmenter la régénération des fibres musculaires, à réduire l’inflammation et la fibrose ⁴.

Statut d’approbation de l’EMA de Givinostat

La demande d’autorisation de mise sur le marché de Duvyzat est en cours d’examen par l’EMA depuis août 2023. En règle générale, un examen peut prendre jusqu’à 210 jours, à l’exclusion des pauses pour demander des informations supplémentaires au fabricant. Selon ce calendrier standard, une décision sur la demande de givinostat devrait être disponible d’ici la mi-2024. Cependant, il reste à voir si cela se produira. 

Quand le givinostat sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, même si le givinostat obtient l’approbation de l’EMA d’ici la mi-2024, cela ne signifie pas qu’il sera immédiatement disponible dans toute l’UE. Le délai nécessaire entre l’approbation de l’EMA et la mise sur le marché varie considérablement d’un État membre à l’autre. Pour les médicaments orphelins, tels que le givinostat, le délai moyen de lancement varie de 102 jours en Allemagne à 1 081 jours en Estonie, avec une moyenne de 636 jours dans l’UE ⁴. 

En d’autres termes, certains pays de l’UE pourraient avoir accès au givinostat d’ici 2024, mais la majorité des patients de l’UE devront attendre au moins un an avant que le médicament ne soit disponible sur leurs marchés locaux. 

Quand le givinostat sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

En avril 2024, le givinostat n’est pas encore approuvé ou disponible au Royaume-Uni. Cependant, cela ne signifie peut-être pas que les patients britanniques devront attendre longtemps.

Depuis le début de l’année 2024, les médicaments déjà approuvés par un organisme de réglementation de confiance (par exemple, la FDA ou l’EMA) peuvent bénéficier d’un examen et d’une approbation accélérés par la MHRA, sur la base de la procédure de reconnaissance internationale. Cela ne se produit pas automatiquement. Le fabricant du médicament, Italfarmaco, devrait lancer un processus d’approbation. Pour soutenir ce processus, l’organisation Duchenne UK lance également sa propre campagne pour faire pression sur la MHRA afin qu’elle accélère la reconnaissance de la décision de la FDA sur le givinostat.

Compte tenu de ce qui précède, il est théoriquement possible que le givinostat obtienne l’approbation de la MHRA d’ici 2024. Reste à savoir si cela se produira dans la pratique.

Le givinostat sera-t-il disponible sur le NHS ?

Pour être inclus dans le NHS, le givinostat devra faire l’objet d’un avis positif de la part du NICE. Le processus de révision a déjà été entamé, mais aucune date n’a été fixée pour la publication de la décision.

En supposant à la fois une approbation de la MHRA et un examen positif du NICE, le givinostat devrait être disponible sur le NHS dans les 3 mois suivant la date de décision du NICE. 

Comment obtenir Duvyzat (givinostat) en toute sécurité avant son approbation par la MHRA ou l’EMA

L’attente d’un traitement peut être difficile, surtout en l’absence d’un échéancier clair. La bonne nouvelle, c’est qu’il existe des moyens sûrs et légaux de commencer votre traitement par le givinostat avant qu’il ne soit disponible dans votre pays. 

L’une de vos options est de trouver et de participer à un essai clinique. Une autre option consiste à acheter et à importer du givinostat pour votre usage personnel. 

Voici comment chaque option fonctionne.

Participer à un essai clinique sur le givinostat

Pour obtenir un accès rapide à Duvyzat, vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours. Pour ce faire, vous devez répondre aux critères d’admissibilité. Vous aurez également besoin du soutien de votre médecin traitant. Il est bon de garder à l’esprit qu’un essai ne garantit pas que vous serez affecté au groupe de traitement. Vous pouvez recevoir un placebo à la place. 

Voici quelques bons endroits pour commencer à rechercher des essais cliniques en cours sur le givinostat :

• ClinicalTrials.gov : Il s’agit d’une base de données contenant tous les essais cliniques aux États-Unis. Cependant, certains des essais sont également ouverts aux participants internationaux. À l’heure actuelle, cet essai de givionostat est sur le point de commencer à recruter des patients dans toute l’Europe. Cela vaut peut-être la peine de garder un œil dessus.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows: Cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter du givinostat en tant que patient désigné

Dans la plupart des pays, les patients sont légalement autorisés à acheter et à importer des médicaments susceptibles d’améliorer leur vie ou de traiter des maladies potentiellement mortelles. Plus précisément, si ces médicaments ne sont pas encore approuvés ou disponibles localement.

Si vous souhaitez accéder au givinostat avant qu’il ne soit approuvé en Europe et au Royaume-Uni (ou ailleurs), cela pourrait être une option pour vous et votre médecin.

La réglementation qui rend cela possible est connue sous le nom d’importation de patients nommés. En vertu de ce règlement, les patients peuvent importer un médicament qui n’est pas encore approuvé ou disponible dans leur pays si :

• il est approuvé ailleurs ;
• il n'y a pas d'alternatives locales, et
• il est destiné à un usage personnel.

Ce processus nécessite une ordonnance du médecin traitant du patient. D’autres exigences en matière de documentation peuvent s’appliquer, en fonction de votre pays.

Voulez-vous utiliser le règlement sur l’importation de patients désignés pour obtenir du givinostat avant son approbation par la MHRA ou l’EMA ? Vous devrez d’abord consulter votre médecin traitant et obtenir une ordonnance appropriée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe à Everyone.org, afin que nous puissions vous aider à acheter givinostat immédiatement.

Acheter Duvyzat

Références :

1. La FDA approuve le traitement non stéroïdien de la dystrophie musculaire de Duchenne. FDA, 21 mars 2024.
2. ID de référence : 5351230. Accessdata.fda.gov, consulté le 16 avril 2024.
3. Italfarmaco > Activités > Pipeline > À propos des maladies musculaires > Givinostat. ITALFARMACO SpA, consulté le 16 avril 2024.
4. Enquête 2021 sur l’indicateur W.A.I.T. des patients de l’EFPIA. EFPIA, consulté le 16 avril 2024.