Les enfants atteints de mucoviscidose ont une chance de mieux respirer

Le nouveau traitement contre la mucoviscidose, Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), connu sous le nom de Symdeko aux États-Unis, s'est avéré efficace et sûr pour libérer le mucus épais et collant chez les enfants de 6 à 11 ans.

Précédemment approuvé pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de plus de 12 ans, le fabricant a soumis une demande d'extension d'autorisation à la Food and Drug Administration américaine fin 2018, et prévoit de faire de même avec l'Agence européenne des médicaments dans le courant de l'année.

La nouvelle extension d'autorisation inclurait les enfants qui ont deux copies de la mutation la plus courante, F508del, dans le gène CFTR, ou une copie de F508del et une mutation de fonction résiduelle. Plus de détails sont disponibles dans l'article complet.