Informations sur le remboursement sur Spinraza (nusinersen)
Nusinersen (Spinraza)
Un médicament pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale
Obtenir un devis gratuitL'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie génétique rare qui affecte les mouvements et la force musculaire. Nusinersen (dont le nom de marque est Spinraza) est le premier et le seul traitement approuvé pour les enfants et les adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Nusinersen n'est pas un remède, mais il a été démontré qu'il améliore la condition physique et la qualité de vie des patients.
Actuellement, le seul médicament approuvé pour
Atrophie musculaire de la colonne vertébrale
Nusinersen (Spinraza) est un traitement approuvé qui peut offrir un espoir à certains enfants et adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Son utilisation est autorisée aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Brésil, au Japon, en Suisse, au Canada et en Australie, entre autres. Les essais cliniques montrent que ce médicament peut avoir un impact positif sur la vie des enfants et des adultes atteints de SMA. Bien qu'il ne soit pas disponible dans le monde entier, les patients auxquels il n'est pas accessible peuvent importer ce médicament dans leur pays, en toute sécurité et légalité.
Qu'est-ce que nusinersen (Spinraza) ?
Ce médicament est une injection destinée aux personnes atteintes de SMA. La SMA affecte les motoneurones et on pense qu'elle est causée par des changements (mutations) dans les chromosomes de l'ADN. Nusinersen (Spinraza) est censé contrecarrer le comportement de cet ADN muté, ce qui devrait aider à maintenir les motoneurones. Nusinersen (Spinraza) est le premier et le seul traitement approuvé qui fonctionne de cette manière.
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Quelle est l'efficacité de nusinersen (Spinraza) ?
L'efficacité de nusinersen (Spinraza) a été testée dans des essais cliniques. Ces essais cliniques se sont concentrés sur trois groupes de patients affectés de différentes manières : les patients atteints de SMA de type 1, les patients atteints de SMA de type 2 et 3 et les enfants présymptomatiques susceptibles de développer une SMA de type 1 ou 2 (diagnostiqués sur la base de tests génétiques).
Étude sur la SMA infantile
Cette première étude a porté sur des nourrissons qui présentaient déjà des signes de la maladie avant l'âge de 6 mois. Les études cliniques ont révélé que les nourrissons qui recevaient ce médicament présentaient des améliorations des étapes motrices, qui comprenaient des facteurs tels que : la capacité à donner des coups de pied, à contrôler la tête, à s'asseoir ou à déambuler (ramper ou se déplacer). Ces étapes n'ont pas été atteintes par les nourrissons qui n'étaient pas traités avec ce médicament.
Amélioration
51%
Spinraza
vs
0%
Non traité
61%
Spinraza
vs
32%
Non traité
Pour plus de détails, consultez les informations relatives à la prescription en bas de page.
Étude sur les SMA à apparition tardive
Les enfants de ce groupe ont montré des signes de la maladie après l'âge de 6 mois (type 2 ou 3). Les personnes prenant nusinersen (Spinraza) ont augmenté de manière significative leur capacité à réaliser certaines activités physiques (mesurée par un test appelé HFMSE). Cette augmentation s'est maintenue pendant toute la durée de l'étude, soit environ 3 ans.
Pour plus de détails, veuillez consulter les informations et références de prescription en bas de page.
Étude chez les nourrissons atteints de SMA présymptomatique
Cette étude en cours porte sur 25 nourrissons qui ont subi des tests génétiques montrant qu'ils sont atteints de SMA (type 1 ou 2). Le médicament leur a été administré avant qu'ils n'aient des symptômes de SMA.
Les dernières données montrent qu'après plus de 2 ans (25,6 mois), les enfants ont montré de grandes améliorations par rapport à ce qui est attendu pour les enfants non traités atteints de SMA de type 1 ou 2 :
- Tous les nourrissons étaient vivants et aucun ne nécessitait une ventilation permanente.
- Lors de la dernière visite, le score moyen enregistré CHOP INTEND* était de 58,4 (sur un score maximum de 64).
*Le CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mesure la fonction motrice générale chez les enfants atteints de SMA.
Pour plus de détails, veuillez consulter les informations et références de prescription en bas de page.
À quels effets secondaires dois-je m'attendre avec
et nusinersen (Spinraza) ?
Les effets secondaires les plus courants de nusinersen (Spinraza) sont les infections des voies respiratoires inférieures (trachée, bronches et poumons), la fièvre, la réduction ou l'obstruction des selles, les maux de tête, les vomissements, les douleurs dorsales et le syndrome de la ponction lombaire (un syndrome qui entraîne une fuite de liquide céphalorachidien).
Il a été démontré que les médicaments similaires à nusinersen (Spinraza) entraînent des réactions graves lors de leur administration, telles que des complications hémorragiques et des lésions rénales, qui peuvent être aiguës, voire mortelles.
Veuillez noter que ce guide n'a pas pour but d'être exhaustif. Consultez votre médecin traitant et les informations de prescription en bas de page pour obtenir tous les détails sur les effets secondaires.
Comment prendre le site nusinersen (Spinraza) ?
Pour plus de détails, vous pouvez également consulter les informations complètes sur la prescription en bas de page.
Comment fonctionne le site nusinersen (Spinraza) ?
Pour plus d'informations sur le mode d'action de nusinersen (Spinraza), consultez votre médecin ou les informations de prescription au bas de la page.
Ce document n'a pas pour but de fournir une explication scientifique complète.
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