Où le site Ketas (ibudilast) a-t-il été approuvé ?

Ketas (ibudilast) a été approuvé pour le traitement des patients souffrant d'asthme bronchique et de troubles cérébrovasculaires par : Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), Japon, mai 1989.

Ibudilast a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) par l'Agence médicale européenne (EMA), Union européenne, le 12 décembre 2016 et par la Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 10 juin 2016. Remarque : Cela signifie que le médicament n'a pas été approuvé par l'EMA ou la FDA, mais qu'en raison de la gravité de l'affection, de l'absence d'alternatives pour le diagnostic, la prévention ou le traitement ou de la rareté de l'affection, le médicament est traité avec une attention particulière par les organismes de réglementation.

Essais cliniques

Troubles cérébrovasculaires

L'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) du Japon a approuvé l'utilisation de Ketas (ibudilast) pour le traitement des troubles cérébrovasculaires, en particulier l'amélioration des vertiges chez les patients présentant des séquelles d'infarctus cérébral, sur la base d'une étude clinique en double aveugle.

Dans cette étude, ce produit ou un placebo a été administré aux patients pendant 8 semaines après une période d'observation initiale de 4 semaines. Pendant la période d'observation, un placebo a été administré et les patients qui n'observaient pas bien le traitement ou qui ne présentaient aucun symptôme ont été retirés de l'étude.

Résultats

Le principal résultat mesuré était l'amélioration des étourdissements. Ketas (ibudilast) a donné de meilleurs résultats que le placebo dans le cadre du résultat mesuré. Le taux d'amélioration des vertiges était de :

- 50,0 % (47/94) pour Ibudilast

- 18,7% (20/107) pour le placebo

Asthme bronchique

L'approbation par l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) du Japon de Ketas (ibudilast) pour le traitement de l'asthme bronchique était fondée sur des études cliniques, notamment une étude en double aveugle.

Résultats

Le résultat d'efficacité mesuré était le taux d'amélioration : de modérée à marquée, et de légère à marquée. L'étude clinique en double aveugle a démontré que Ketas (ibudilast) est efficace pour traiter l'asthme bronchique. Le taux d'amélioration (%) était de :

Total

- 41,4% modéré à marqué

- 73,4% léger à marqué

ALS

Les effets de ibudilast sur les patients atteints de SLA ont été évalués dans des modèles expérimentaux. Des essais cliniques étaient en cours au moment où la désignation orpheline a été accordée.

Références :

Résumé des caractéristiques du produit [PMDA] : Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, mai 2013.

Désignation orpheline de l'EMA : ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Désignation orpheline : ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Désignation des orphelins, www.ema.europa.eu, cité le 15/06/2018.

Désignation d'un médicament orphelin, www.fda.gov, cité le 15/06/2018.

Qu'est-ce que Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) ?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) est un composé approuvé à l'origine pour traiter les maladies du foie, bien que la recherche suggère qu'il pourrait avoir une application plus large qui inclut le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Tauroursodeoxycholic acid est un conjugué acide biliaire-taurine dérivé de l'acide ursodésoxycholique. L'acide biliaire, fabriqué par le foie et stocké dans la vésicule biliaire, facilite la digestion. Il joue un rôle en tant que métabolite humain, agent anti-inflammatoire, agent neuroprotecteur, inhibiteur de l'apoptose, agent cardioprotecteur et agent de conservation de la densité osseuse.

Où le site Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) a-t-il été approuvé ?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) est approuvé en Italie pour le traitement des maladies du foie. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) n'est pas approuvé pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), mais l'Agence européenne des médicaments (EMA) lui a accordé la désignation orpheline pour la SLA (UE, février 2017).

Références :

Public summary of opinion on orphan designation [EMA] : Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., cité le mars 2017.

Atto Completo [Ministère italien de la santé] : Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), cité en novembre 2003.