La Masterclass sur l'accès aux médicaments est une vue d'ensemble unique des possibilités d'accès précoce aux médicaments innovants, que l'on ne trouve nulle part ailleurs.

Voici quelques questions fréquemment posées et des réponses qui traitent d'importantes mises à jour liées à la directive COVID-19.

Une nouvelle analyse de l'aducanumab de Biogen montre une réduction du déclin clinique dans la maladie d'Alzheimer.

Le MN-166ibudilast) fera partie de l'essai clinique de phase III sur des sujets atteints de sclérose en plaques progressive secondaire sans rechute. 

L'essai clinique de phase 2 montre que l'ibudilast est lié à un ralentissement de 48% de la progression de l'atrophie cérébrale par rapport au placebo chez les patients atteints de SEP progressive.

Le nouveau médicament diagnostique du cancer, Vitrakvi larotrectinib), obtient une autorisation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

L'évaluation du CHMP soutient l'approbation par l'EMA du médicament Vizimpro dacomitinib contre le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC).

La FDA et l'EMA ne recommandent pas l'utilisation de Lartruvo (olaratumab) en association avec la chimiothérapie pour les nouveaux patients atteints de STS, car il n'a pas démontré de bénéfice clair par rapport à la chimiothérapie seule.

Un nouveau biosimilaire, Truxima rituximab), donne des résultats comparables au médicament de référence, Rituxanrituximab), et permet à la FDA de faire un pas de plus vers l'élargissement de l'accès des patients aux médicaments.

Nouvelles positives pour les patients atteints de FAP à un stade précoce ; les résultats d'une étude portugaise montrent qu'une greffe de foie ou le Vyndaqel peuvent prolonger la durée de survie.

Zolgensma onasemnogene abeparvovec) fait l'objet d'un examen prioritaire par la FDA en tant que traitement unique de l'amyotrophie spinale de type 1 (SMA).

Une étude de phase avancée testant Bavencio avelumab) n'a pas atteint ses objectifs principaux chez les patientes atteintes de certaines formes de cancer de l'ovaire.

Dans une étude exploratoire,ocrelizumab) a ralenti la perte de fonction des membres supérieurs chez des patients atteints de sclérose en plaques primaire progressive (SPP).

Comment deux professeurs imaginent un monde meilleur pour les acteurs de l'industrie médicale. 

"Ces résultats permettent de mieux comprendre cette maladie et fournissent un cadre génétique pour la conception d'essais cliniques visant à mettre au point des traitements plus efficaces de la MPAL". 

"En bref, cela permettra de produire des médicaments pour lesquels nous pouvons être beaucoup plus confiants quant aux modifications apportées, de sorte que les effets secondaires puissent être minimisés à l'avenir.

Des chercheurs font état d'une classification réussie des patientes atteintes d'un triple cancer du sein qui, pour la première fois, permettrait aux médecins de distinguer celles qui peuvent être guéries de celles qui risquent de subir une rechute. 

"Il s'agit d'une excellente piste d'exploration, en particulier pour les 30 % d'enfants qui éprouvent des difficultés ou ne parviennent pas à s'en sortir avec les thérapies standard.

Ces résultats nous permettent de mieux comprendre comment le cerveau est affecté par la maladie de Parkinson...

"Ces résultats offrent une lueur d'espoir aux personnes atteintes d'une forme de sclérose en plaques qui entraîne une incapacité à long terme, mais pour laquelle il n'existe pas beaucoup d'options thérapeutiques".

"En jetant les bases d'une conception plus rationnelle et d'une compréhension plus approfondie du traitement par ultrasons focalisés, notre travail pourrait contribuer à améliorer le traitement de toute tumeur cérébrale - primaire ou métastatique - et pourrait également révolutionner les approches de l'immunothérapie des tumeurs en améliorant l'administration localisée de cellules immunitaires tueuses de tumeurs".

"Ces résultats d'un épanouissement mental incroyable, même dans le contexte du cancer, sont un merveilleux témoignage de la résilience des patients et un message encourageant pour les patients, leurs familles et leurs prestataires de soins de santé", a déclaré Fuller-Thomson.

"Le plus beau, c'est que notre candidat-médicament combiné a été beaucoup plus efficace que l'un des médicaments anticancéreux les plus puissants sur le marché", a déclaré Jonathan Sessler.

"Nous avons été ravis de constater un changement aussi spectaculaire, même après une seule dose du nouveau médicament. Presque tous les signes de leucémie des souris de laboratoire ont disparu du jour au lendemain", a déclaré le professeur Ben-Neriah.

"Nos résultats pourraient permettre d'améliorer l'ingénierie future des cellules CAR T contre les tumeurs ....".

"Nous pensons avoir trouvé l'approche la plus pertinente pour l'homme, dans la mesure où nos modèles de dysfonctionnement génétique imitent l'étiologie de la maladie de Parkinson plutôt que sa pathologie....

Cela ouvre la voie à de nouvelles stratégies de traitement pour les maladies qui impliquent une altération de la capacité de l'organisme à décomposer...

Selon l'équipe de recherche, cette avancée permet de mieux comprendre la nature individuelle de la maladie. 

Des prix plus bas négociés et fournis dans le cadre de notre mission permanente visant à rendre les médicaments plus accessibles.