Spinraza, le nouveau médicament contre l'amyotrophie spinale

Les affirmations selon lesquelles il s'agit d'un traitement révolutionnaire sont-elles fondées ?

Qu'est-ce que Spinraza?

Spinrazanusinersen) est le premier et le seul traitement jamais approuvé pour traiter les enfants et les adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare et souvent fatale qui affecte la force musculaire et le mouvement. Il agit en modifiant la synthèse des protéines déficientes, en augmentant la production de "motoneurones de survie" de pleine longueur et, en fin de compte, en favorisant le maintien des motoneurones.

Qualifié par les médecins de "révolutionnaire" et de "changeant la vie", il a reçu sa première approbation aux États-Unis le 23 décembre 2016, et a depuis été approuvé dans l'Union européenne (juin 2017), ainsi qu'au Brésil, au Japon, en Suisse, au Canada et, plus récemment, en Australie. Biogen, le fabricant du médicament, a déposé des dossiers réglementaires pour que le médicament soit approuvé dans d'autres pays et a l'intention de déposer d'autres dossiers dans d'autres pays.

Malgré les résultats prometteurs des essais cliniques et le fait que Spinraza soit le premier à être commercialisé, il n'y avait qu'environ 4 000 patients traités avec Spinraza au début de l'année 2018(déclaration communautaire de Biogen). Il se peut qu'il ne soit pas encore approuvé ou facilement accessible pour de nombreux patients dans leur propre pays, et il n'a obtenu un remboursement officiel que dans quelques pays.

Les parents d'enfants atteints de SMA peuvent toutefois importer le médicament en tant que "patient désigné", sous certaines conditions et sur prescription médicale. Si vous souhaitez obtenir plus d'informations sur l'obtention d'un médicament non disponible dans votre pays et si vous avez besoin d'aide et de soutien dans vos démarches, consultez notre page d'accueil pour savoir comment nous pouvons vous aider. Notre équipe livre quotidiennement des médicaments non encore approuvés en provenance du monde entier, avec un service très apprécié par les médecins et les patients. 

Quelle est l'efficacité de Spinraza?

L'une des principales études a porté sur 121 bébés atteints de SMA (âgés en moyenne de 7 mois). Après un an de traitement, plus de 50 % des bébés recevant Spinraza nusinersen) (37 sur 73) ont progressé dans le contrôle de la tête, la roulade, la position assise, la marche à quatre pattes, la station debout et la marche, alors qu'aucun progrès similaire n'a été observé chez les bébés recevant le placebo. En outre, à la fin de l'étude (13 mois), environ 60 % des patients sous Spinraza étaient encore en vie et n'avaient pas besoin d'une ventilation permanente, contre environ 30 % des patients non traités.

Le site web du fabricant indique que"2 personnes sur 4 atteintes d'une SMA de type 3 ont retrouvé la capacité de marcher de manière autonome", ce qui est remarquable. (Ce résultat inclut des études "ouvertes", et pas seulement l'essai clinique sur les nourrissons. Une étude ouverte est une étude dans laquelle les chercheurs et les participants sont au courant du médicament utilisé, au lieu des études cliniques standard en double aveugle dans lesquelles ni le patient ni les médecins ne sont au courant de l'attribution du médicament ou du placebo.

Une autre étude portant sur des bébés atteints d'une SMA plus tardive (après l'âge de 6 mois) a également permis de constater une amélioration chez plus de la moitié des participants ; parmi ceux qui ont reçu Spinraza nusinersen), 57,3 % ont vu leur score augmenter d'au moins 3 points sur l'échelle Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), contre seulement 20,5 % des patients du groupe de contrôle.

Comment Spinraza est-il utilisé dans le traitement ?

Spinraza nusinersen) étant un médicament délivré uniquement sur ordonnance, le plan de traitement doit être préparé par un spécialiste du pays du patient ayant l'expérience du traitement de la SMA.

Actuellement, le médicament est fourni sous forme de solution injectable en flacons de 12 mg. La dose recommandée est de 12 mg (un flacon), administrée dès que possible après le diagnostic de SMA. La première dose doit être suivie de 3 autres doses après 2, 4 et 9 semaines, puis d'une dose tous les 4 mois. Il s'agit bien sûr d'une recommandation standard - votre médecin traitant peut en décider autrement. Pour plus d'informations, voir la notice.

Le médicament doit être administré par injection intrathécale (dans le bas du dos, directement dans la colonne vertébrale) par un spécialiste.

Comment puis-je avoir accès à Spinraza?

Bien que Spinraza nusinersen) ait déjà été approuvé par les autorités réglementaires dans de nombreux pays, comme pour tout médicament, il peut s'écouler un certain temps avant que le médicament ne soit effectivement disponible dans le système de santé du pays. Spinraza nusinersen) n'a pas encore été approuvé dans de nombreuses régions, y compris en Amérique du Sud, dans les pays européens non membres de l'UE, en Afrique, dans la plupart des pays d'Asie et au Moyen-Orient. (Si vous ne pouvez pas obtenir Spinraza directement dans votre pays, nous pouvons peut-être vous aider - vous trouverez plus d'informations sur le service que nous proposons sur cette page).

Bien que le médicament soit très cher, il existe des procédures d'aide financière dans au moins deux pays :

• Les personnes résidant aux États-Unis peuvent demander une aide financière sur ce site web.
• En Italie, il est remboursé par le système national de santé et sera administré dans des centres régionaux spécialisés. Pour plus d'informations, veuillez cliquer sur ce lien.
• En France, la HauteAutorité de Santé (HAS) a déclaré que Spinraza n'avait pas de traitement comparatif, de sorte que le Comité économique des produits de santé (CEPS) peut négocier un prix au nom des patients, ce qui permet un accès standard au médicament et un remboursement par l'État. Cette procédure peut toutefois prendre jusqu'à un an.

Si vous avez des questions sur l'accès à Spinraza dans votre pays ou sur d'autres médicaments qui ne sont pas disponibles dans votre pays, veuillez contacter notre équipe d'assistance.