Approbation du Belzutifan au Royaume-Uni et en Irlande : Qu'en est-il et qu'est-ce que cela signifie pour vous ?

Belzutifan (vendu dans le commerce sous le nom de Welireg) a été approuvé pour la première fois par la FDA aux États-Unis en 2021 ¹. Jusqu'à aujourd'hui, Welireg reste la première et la seule option de traitement par voie orale pour les patients adultes atteints de tumeurs liées à la maladie de von Hippel-Lindau (VHL) ².

Il s'agit d'une étape importante pour les patients atteints de tumeurs liées à la maladie de VHL, où qu'ils se trouvent. Cependant, les patients du Royaume-Uni et d'Irlande, qui sont impatients de commencer leur traitement, devront peut-être faire preuve d'un peu plus de patience.

Il peut encore s'écouler un certain temps avant que le belzutifan ne soit disponible sur les marchés britannique et irlandais.

Le belzutifan est-il autorisé au Royaume-Uni ?

Welireg belzutifan) est approuvé au Royaume-Uni en tant que médicament orphelin. Cela signifie qu'il n'est disponible que pour un groupe spécifique de patients et qu'il n'est pas largement disponible sur le marché.

Actuellement, la MHRA a approuvé le belzutifan pour le traitement des adultes atteints d'un carcinome à cellules rénales (CCR) associé à VHL, d'hémangioblastomes du système nerveux central ou de tumeurs neuroendocrines du pancréas (TNP), pour lesquels les procédures localisées ne conviennent pas ^3.

Il est important de noter que cette indication ne s'applique qu'aux patients pour lesquels la chirurgie est considérée comme trop dangereuse. L'utilisation du belzutifan comme moyen de retarder ou d'éviter une intervention chirurgicale chez des patients qui n'en ont pas encore besoin n'est pas encore approuvée au Royaume-Uni ⁴.

Le belzutifan est-il autorisé en Irlande ?

L'Irlande étant toujours dans l'UE, elle reste dépendante des procédures d'approbation des médicaments et des délais de l'EMA.

Actuellement, Welireg belzutifan) ne bénéficie pas d'une autorisation de mise sur le marché par l'EMA. Par conséquent, il n'est pas non plus approuvé en Irlande.

Le belzutifan est-il disponible dans le cadre du NHS ?

Malheureusement, pas encore. La désignation orpheline de la MHRA n'équivaut pas à une autorisation de remboursement. Une telle autorisation peut être accordée par le NICE (National Institute for Health and Care Excellence).

La décision du NICE concernant la mise à disposition du belzutifan dans le cadre du NHS est attendue pour la fin du mois de janvier 2024. Si elle est positive, le traitement devrait être mis à la disposition des patients dans les trois mois suivants.

En attendant, les patients anglais ont une petite possibilité d'accéder au Welireg belzutifan) par le biais d'une demande de financement individuelle auprès du NHS. Il convient toutefois de noter que, selon l'organisation VHL UK/Irlande, cette voie est rarement couronnée de succès ⁴.

Quand belzutifan sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

L'approbation de la MHRA n'est que la première étape de la mise à disposition du belzutifan sur le marché britannique. Avant que le médicament puisse être accessible aux patients, la décision du NICE concernant le remboursement par le NHS doit être rendue officielle. Si elle est positive, le belzutifan devrait être mis à disposition sur le marché britannique dans les trois mois.

En d'autres termes, le meilleur scénario pour la disponibilité du belzutifan au Royaume-Uni se situe aux alentours de mai 2024.

Quand belzutifan sera-t-il disponible en Irlande ?

La mise sur le marché en Irlande sera probablement un processus beaucoup plus lent qu'au Royaume-Uni. La raison principale est que le belzutifan n'a pas encore reçu l'autorisation de mise sur le marché de l'EMA.

Le temps moyen nécessaire entre le moment où un médicament est approuvé par l'EMA et le moment où il est disponible sur le marché varie beaucoup d'un pays à l'autre. En Irlande, le délai moyen de mise à disposition est de 661 jours ⁵.

En d'autres termes, les patients irlandais atteints de la maladie de von Willebrand pourraient devoir attendre des années avant de commencer un traitement au belzutifan .

Ou, pas nécessairement.

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Que pouvez-vous faire en attendant que belzutifan arrive sur les marchés du Royaume-Uni et de l'Irlande ?

Quelques mois peuvent faire une grande différence pour un patient oncologique. La bonne nouvelle, c'est que vous n'avez pas besoin d'attendre.

Êtes-vous un patient atteint de la maladie de VHL au Royaume-Uni ou en Irlande et souffrant d'un CCR, d'un pNET ou d'un hémangioblastome du système nerveux central ? Si votre médecin pense que Welireg belzutifan) pourrait vous aider, vous pouvez l'obtenir immédiatement grâce à la règle d'importation du patient désigné.

Everyone.org est spécialisé dans l'aide à l'accès aux médicaments les plus récents par le biais de ce règlement. Si votre médecin vous a prescrit Welireg belzutifan) et que vous avez besoin d'aide pour obtenir ce médicament, contactez-nous.

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