Approbation de l'Ensifentrine par l'EMA : Quand le dernier médicament inhalé contre la BPCO sera-t-il disponible en Europe ?

Après plus de 20 ans sans nouveau traitement pour la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO), l'approbation par la FDA de l'Ohtuvayre (ensifentrine) modifie le paysage thérapeutique.

Bien que ces nouvelles soient positives, elles ne signifient pas grand-chose pour les patients en dehors des États-Unis, où l'Ohtuvayre n'est pas encore disponible. Quand les patients d'Europe et du Royaume-Uni pourront-ils s'attendre à ce que l'ensifentrine soit approuvée ?

A quoi sert l'ensifentrine ?

Le tout dernier médicament inhalé pour la BPCO est utilisé comme traitement d'entretien pour les patients. Il combine les activités bronchodilatatrices et anti-inflammatoires en une seule molécule. En tant que premier inhibiteur double de la PDE3 et de la PDE4, l'ensifentrine offre une approche unique de la gestion de la maladie.

Ohtuvayre peut être utilisé seul ou avec d'autres traitements de la BPCO.

L'ensifentrine est-elle un stéroïde ?

Non, l'ensifentrine n'est pas un stéroïde. La nouveauté de ce médicament est qu'il possède un mécanisme d'action différent de celui des traitements de la BPCO utilisés jusqu'à présent. Il agit en diminuant l'activité des enzymes PDE3 et PDE4, améliorant ainsi la fonction pulmonaire et soulageant les symptômes ¹.

Quelle est l'efficacité de l'ensifentrine dans les essais cliniques ?

Ohtuvayre (ensifentrine) a terminé deux essais de phase 3 - ENHANCE-1 et ENHANCE-2. Dans ces deux essais, l'ensifentrine a été comparée à un placebo pour ce qui est de l'effet sur le volume expiratoire forcé (VEM). Le VEM est une mesure essentielle de la fonction pulmonaire, qui indique le volume d'air qu'une personne peut expirer dans un laps de temps donné. Dans le cas des essais cliniques ENHANCE, ce délai était d'une seconde.

Les principaux résultats rapportés des deux essais sont les suivants :

Résultats de l'essai ENHANCE-1

• Après 12 semaines de traitement, le VEMS des patients prenant Ohtuvayre a augmenté de 61 ml en moyenne. Pour les patients du groupe placebo, le VEMS a diminué de 26 ml en moyenne ^2.
• Les patients prenant Ohtuvayre ont rapporté une amélioration statistiquement significative de leur score SGRQ. Le SGRQ est un questionnaire auto-rapporté qui mesure l'état de santé et la qualité de vie des patients atteints de BPCO ^2.

Résultats de l'essai ENHANCE-2

• Après 12 semaines de traitement, le VEMS des patients prenant Ohtuvayre a augmenté de 48 ml en moyenne. Pour les patients du groupe placebo, le VEMS a diminué de 46 ml en moyenne ^2.
• Les patients sous ensifentrine ont montré des améliorations cliniquement significatives des symptômes et de la qualité de vie à la semaine 24. Cependant, la différence par rapport au placebo n'était pas statistiquement significative ³.

Sur la base des résultats de ces essais cliniques, l'ensifentrine, un inhibiteur double, a obtenu l'autorisation de la FDA et a suscité de grandes attentes en tant que traitement d'entretien de la BPCO.

Quand l'ensifentrine sera-t-elle approuvée par l'EMA ?

Difficile à dire. En décembre 2024, il n'y a pas de demande active d'autorisation de mise sur le marché pour l'ensifentrine en Europe. Le processus d'approbation de l'EMA prend généralement jusqu'à 210 jours, donc si une demande d'approbation est soumise avant la fin de l'année, l'ensifentrine pourrait, au moins théoriquement, obtenir l'approbation de l'EMA d'ici la fin de 2025.

Quand Ohtuvayre sera-t-il disponible en Europe ?

Malheureusement, l'approbation de l'EMA n'est pas synonyme de disponibilité. Ainsi, si la perspective d'attendre au moins un an pour que l'Ohtuvayre soit approuvé dans l'UE n'est pas encourageante, le calendrier de sa disponibilité dans toute l'Europe l'est encore moins.

Après l'approbation de l'EMA, chaque État membre suit son propre processus de négociation des prix, de décision de remboursement et, enfin, de lancement local. Si certains pays, comme l'Allemagne, gèrent ce processus en 133 jours en moyenne, d'autres, comme la Roumanie, peuvent prendre plus de 800 jours.

En d'autres termes, même dans le meilleur des cas où l'Ohtuvayre obtiendrait l'approbation de l'EMA d'ici la fin de 2025, les patients de l'UE pourraient y avoir accès entre la mi-2026 et 2028.

L'ensifentrine sera-t-elle disponible au Royaume-Uni (et dans le cadre du système national de santé) ?

Il est difficile de se prononcer à ce stade. En décembre 2024, aucune demande d'autorisation de mise sur le marché n'a été soumise à la MHRA pour l'Ohtuvayre. Il n'y a pas non plus d'évaluation NICE en cours pour le médicament, et une évaluation positive est nécessaire pour que l'ensifentrine soit mise à disposition sur le NHS.

Bien que cela puisse sembler décourageant, ce n'est pas une fatalité. Après le Brexit, la MHRA peut approuver les médicaments dès qu'une autre agence de confiance (comme la FDA ou l'EMA) les approuve. Cela signifie que si elle le souhaite, la MHRA peut immédiatement autoriser l'Ohtuvayre au Royaume-Uni, sur la base de l'approbation de la FDA. Reste à savoir si cela se produira.

Comment obtenir l'ensifentrine avant qu'elle ne soit disponible dans votre pays ?

Il y a de bonnes nouvelles. Vous n'avez pas besoin d'attendre que l'Ohtuvayre soit approuvé ou disponible dans votre pays pour commencer votre traitement. Maintenant que le médicament a reçu sa première approbation mondiale, tout patient dans le monde peut l'acheter et l'importer dans son pays pour son usage personnel, à condition d'avoir une ordonnance.

Cela est possible grâce à la réglementation relative à l'importation de patients nommés en vigueur dans presque tous les pays du monde.

Si votre médecin estime que Ohtuvayre peut être bénéfique pour votre état de santé, il est autorisé à vous le prescrire dès à présent, qu'il soit ou non approuvé ou disponible dans votre pays.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe et nous vous aiderons à acheter de l'ensifentrine avant son approbation par l'EMA.

Références :

1. Pourquoi Ohtuvayre. Ohtuvayre.com, consulté le 10 décembre 2024.
2. Données cliniques et efficacité. Ohtuvayre.com, consulté le 10 décembre 2024.
3. Verona Pharma annonce que l'Ensifentrine atteint le critère d'évaluation primaire dans l'essai de phase 3 ENHANCE-2 pour la BPCO. Verona Phama, consulté le 10 décembre 2024.