Vyndaqel tafamidis) : Traitement de l'amylose approuvé par la FDA
L'amylose à transthyrétine est une maladie héréditaire rare dans laquelle une substance fibreuse appelée amyloïde se dépose dans les tissus et les organes du corps, y compris les nerfs. Ces dépôts interfèrent avec la fonction nerveuse normale et peuvent entraîner une affection appelée polyneuropathie, caractérisée par une sensation de faiblesse, d'engourdissement et de douleur dans les mains et les pieds. Le Tafamidis, également connu sous le nom de marque Vyndaqel, est utilisé pour ralentir les lésions nerveuses chez les patients atteints de polyneuropathie à un stade précoce.
Tafamidis Vyndaqel: un médicament pour ralentir les lésions nerveuses chez les patients atteints de polyneuropathie à un stade précoce.
Le Tafamidis Vyndaqel) est utilisé pour traiter une maladie rare connue sous le nom de polyneuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (TTR-FAP). Il a été autorisé dans de nombreux pays, dont le Brésil, Israël, la Corée du Sud, les pays de l'Union européenne et les États-Unis. Dans d'autres pays, comme l'Australie, il bénéficie d'une désignation orpheline* pour le traitement de la cardiomyopathie à transthyrétine (TTR-CM), une maladie qui affecte le muscle cardiaque.
* Grâce à la désignation de médicament orphelin, l'évaluation et le développement de ce médicament peuvent se faire plus rapidement, dans l'espoir que les personnes atteintes de ces maladies graves et rares puissent bénéficier de nouvelles options thérapeutiques qui, autrement, mettraient plus de temps à être disponibles, voire ne le seraient pas du tout.
Qu'est-ce que le tafamidis Vyndaqel) ?
Le Tafamidis est le principe actif du Vyndaqel qui se présente sous forme de gélules. Il est indiqué pour les patients atteints d'amylose à transthyrétine qui souffrent également de polyneuropathie. Les polyneuropathies, ou neuropathies périphériques, résultent de lésions des nerfs périphériques (nerfs qui vont de la moelle épinière aux bras, aux mains, aux jambes et aux pieds), ce qui entraîne souvent une sensation de faiblesse, d'engourdissement et de douleur dans les extrémités.
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Quelle est l'efficacité du tafamidis Vyndaqel) ?
L'efficacité du tafamidis Vyndaqel) a été testée dans le cadre d'essais cliniques. L'étude principale a duré 18 mois et a inclus 128 patients porteurs d'une mutation génétique spécifique (V30M). Ces participants étaient au stade 1 de la maladie, c'est-à-dire qu'ils étaient capables de marcher sans aide la plupart du temps. Ceux qui prenaient du tafamidis Vyndaqel) ont obtenu des résultats supérieurs au placebo, avec moins de lésions nerveuses et une meilleure qualité de vie.
Analyse finale après 18 mois
Analyse finale après 18 mois
Pour plus de détails, voir les informations de prescription au bas de la page.
Quels sont les effets secondaires auxquels je peux m'attendre avec le tafamidis Vyndaqel) ?
Les effets secondaires les plus fréquents mentionnés dans les informations de prescription sont la diarrhée, l'infection des voies urinaires, les maux d'estomac ou les douleurs abdominales, et l'infection vaginale chez les femmes.
Veuillez noter qu'il ne s'agit pas d'un guide exhaustif. Consultez votre médecin traitant et les informations de prescription au bas de la page pour obtenir des détails complets sur les effets secondaires.
Comment prendre le tafamidis Vyndaqel) ?
Les gélules doivent être prises par voie orale, une fois par jour. Elles doivent être avalées entières, sans être coupées ou écrasées, et peuvent être prises avec ou sans nourriture.
Veuillez noter qu'il ne s'agit pas d'un plan de traitement. Pour un plan de traitement personnalisé, consultez votre médecin. Pour plus de détails, vous pouvez également consulter les informations de prescription complètes au bas de la page.
Comment fonctionne le tafamidis Vyndaqel) ?
Pour plus de détails sur le mode d'action du tafamidis Vyndaqel), consultez votre médecin ou les informations de prescription en bas de page. Il ne s'agit pas d'une explication scientifique exhaustive.
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Si vous ou l'un de vos parents ou amis êtes atteint d'amylose à transthyrétine, vous souhaitez peut-être poser des questions sur le médicament pour cette maladie. Si vous souhaitez poser des questions sur la manière d'obtenir le tafamidis Vyndaqel) ou sur notre service en général, notre équipe de pharmaciens qualifiés et d'experts est prête à vous apporter son soutien et à répondre à vos questions. Notre équipe parle 17 langues différentes et est prête à vous aider.
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Références
- Résumé des caractéristiques du produit [EMA] : Vyndaqel tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, novembre 2011.
- European public assessment report (EPAR) for Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, novembre 2011.
- Pfizer Inc, s.d., Amylose à transthyrétine, cité le 17 octobre 2018.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amyloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, cité le 18 octobre 2018.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Orphan drug designation prior to 1 July 2017, (Dernière mise à jour : 6 juillet 2018), cité le 29 octobre 2018.
- Merlini, G., et al. Effects of tafamidis on transthyretin stabilization and clinical outcomes in patients with non-Val30Met transthyretin amyloidosis. Journal of cardiovascular translational research. 2013 October 8 ; 6(6), 1011-20.
