Informations sur le remboursement de Spinraza nusinersen)
L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie génétique rare qui affecte les mouvements et la force musculaire. Le Nusinersen (dont le nom commercial est Spinraza) est le premier et le seul traitement approuvé pour les enfants et les adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Nusinersen n'est pas un remède, mais il a été démontré qu'il améliorait la condition physique et la qualité de vie des patients.
Actuellement, le seul médicament approuvé pour
l'amyotrophie spinale.
Le Nusinersen Spinraza) est un traitement autorisé qui peut offrir un espoir à certains enfants et adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Son utilisation est autorisée aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Brésil, au Japon, en Suisse, au Canada et en Australie, entre autres. Les essais cliniques montrent que ce médicament peut avoir un impact positif sur la vie des enfants et des adultes atteints de SMA. Bien qu'il ne soit pas disponible dans le monde entier, les patients qui n'y ont pas accès peuvent l'importer dans leur pays, en toute sécurité et en toute légalité.
Qu'est-ce que le nusinersen Spinraza) ?
Ce médicament est une injection destinée aux personnes atteintes de SMA. La SMA affecte les neurones moteurs et on pense qu'elle est causée par des changements (mutations) dans les chromosomes de l'ADN. Le Nusinersen Spinraza) est censé contrecarrer le comportement de cet ADN muté, ce qui devrait contribuer au maintien des neurones moteurs. Nusinersen Spinraza) est le premier et le seul traitement approuvé qui agit de cette manière.
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Le nusinersen Spinraza) est-il remboursé dans mon pays ?
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Quelle est l'efficacité du nusinersen Spinraza) ?
L'efficacité du nusinersen Spinraza) a été testée dans le cadre d'essais cliniques. Ces essais cliniques ont porté sur trois groupes de patients affectés de différentes manières : les patients atteints de SMA à début infantile (type 1), les patients atteints de SMA à début plus tardif (types 2 et 3) et les nourrissons présymptomatiques susceptibles de développer une SMA de type 1 ou 2 (diagnostiqués sur la base de tests génétiques).
Étude sur la SMA à début infantile
Cette première étude a porté sur des nourrissons qui présentaient déjà des signes de la maladie avant l'âge de 6 mois. Les études cliniques ont révélé que les nourrissons ayant reçu ce médicament présentaient des améliorations au niveau des étapes motrices, notamment la capacité à donner des coups de pied, à contrôler la tête, à s'asseoir ou à déambuler (ramper ou se déplacer). Ces étapes n'ont pas été atteintes par les nourrissons qui n'étaient pas traités avec ce médicament.
Amélioration
51%
Spinraza
vs
0%
Non traité
61%
Spinraza
vs
32%
Non traité
Pour plus de détails, voir les informations de prescription au bas de la page.
Étude sur la SMA tardive
Les enfants de ce groupe ont montré des signes de la maladie après l'âge de 6 mois (type 2 ou 3). Les personnes prenant du nusinersen Spinraza) ont augmenté de manière significative leur capacité à effectuer certaines activités physiques (mesurées à l'aide d'un test appelé HFMSE). Cette augmentation s'est maintenue pendant toute la durée de l'étude, soit environ 3 ans.
Pour plus de détails, voir les informations de prescription et les références en bas de page.
Étude chez les nourrissons atteints de SMA présymptomatique
Cette étude en cours a porté sur 25 nourrissons dont les tests génétiques ont révélé qu'ils étaient atteints de SMA (type 1 ou 2). Le médicament leur a été administré avant qu'ils ne présentent les symptômes de la SMA.
Les dernières données montrent qu'après plus de 2 ans (25,6 mois), les enfants ont montré de grandes améliorations par rapport à ce qui est attendu pour des enfants non traités atteints de SMA de type 1 ou 2 :
- Tous les nourrissons sont vivants et aucun n'a nécessité une ventilation permanente.
- Lors de la dernière visite, le score moyen enregistré par CHOP INTEND* était de 58,4 (sur un score maximum de 64).
*Le CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mesure la fonction motrice générale chez les nourrissons atteints de SMA.
Pour plus de détails, voir les informations de prescription et les références en bas de page.
Quels sont les effets secondaires auxquels je peux m'attendre
avec le nusinersen Spinraza?
Les effets secondaires les plus fréquents du nusinersen Spinraza) sont les suivants : infections des voies respiratoires inférieures (trachée, bronches et poumons), fièvre, réduction ou blocage du transit intestinal, maux de tête, vomissements, douleurs dorsales et syndrome de la ponction lombaire (syndrome qui se traduit par une fuite du liquide céphalo-rachidien).
Des médicaments similaires au nusinersen Spinraza ont entraîné des réactions graves lors de leur administration, telles que des complications hémorragiques et des lésions rénales, qui peuvent être aiguës, voire fatales.
Veuillez noter qu'il ne s'agit pas d'un guide exhaustif. Consultez votre médecin traitant et les informations de prescription au bas de la page pour obtenir des détails complets sur les effets secondaires.
Comment le nusinersen Spinraza) est-il pris ?
Pour plus de détails, vous pouvez également consulter les informations de prescription complètes au bas de la page.
Comment le nusinersen Spinraza) agit-il ?
Pour plus d'informations sur le mode d'action du nusinersen Spinraza), consultez votre médecin ou les informations de prescription en bas de page.
Il ne s'agit pas d'une explication scientifique exhaustive.
Plus d'informations sur le nusinersen Spinraza)
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