Approbation de Resmetirom en Europe et au Royaume-Uni : Quand le médicament MASH sera-t-il disponible ?

La stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH/NASH) est de plus en plus reconnue comme un problème de santé mondial important, notamment en raison de l'augmentation des taux d'obésité. Jusqu'à récemment, il n'existait pas de médicaments spécifiques approuvés pour cette maladie. En particulier pour les patients présentant une cicatrisation modérée à sévère du foie (fibrose).

L'approbation accélérée de Rezdiffra (resmetirom) par la FDA en 2024 marque un changement décisif. Avec environ 44% d'Européens aux prises avec des maladies du foie telles que la MASH, l'accès rapide à ce traitement innovant de la stéatose hépatique en Europe est crucial ¹.

Quand le resmetirom recevra-t-il l'approbation de l'EMA et sera-t-il disponible pour les patients en Europe et au Royaume-Uni ? Voici ce qu'il faut savoir.

Quelles sont les utilisations de Rezdiffra ?

Rezdiffra (resmetirom) est utilisé pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH) chez les patients présentant une cicatrisation du foie (fibrose) modérée à avancée. La NASH est depuis peu appelée stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH). Rezdiffra n'est pas applicable aux patients atteints de cirrhose du foie.

Rezdiffra agit en activant un récepteur de l'hormone thyroïdienne qui réduit l'accumulation de graisse dans le foie ^2.

Rezdiffra peut-il inverser la fibrose ?

Selon les résultats des essais cliniques, Rezdiffra (resmetirom) peut améliorer ou inverser la fibrose chez environ 25 % des patients ^2. Il s'agit du premier médicament qui aurait démontré une capacité à inverser la cicatrisation du foie.

Efficacité du Rezdiffra dans les essais cliniques

L'approbation du resmetirom par la FDA s'appuie sur les résultats préliminaires de l'essai de phase 3 MAESTRO-NASH en cours. L'essai se terminera en 2027, mais certains des principaux résultats d'efficacité qui ont été rapportés après 52 semaines de traitement sont les suivants :

• 26 à 27 % des patients traités par le resmetirom ont obtenu une résolution de la NASH ou une amélioration de la cicatrisation du foie ;
• 24 à 26 % des patients traités par le resmetirom ont amélioré d'au moins un stade le score d'activité de la NAFLD ;
• Les taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité ont été réduits jusqu'à 16,3 % dans le groupe resmetirom ;
• Les effets secondaires les plus fréquents du Rezdiffra sont les nausées et la diarrhée ^3.

Ces résultats démontrent le potentiel de ce nouveau médicament contre les maladies du foie. Alors que Rezdiffra est disponible aux États-Unis depuis avril 2024, quand les patients d'Europe et du Royaume-Uni pourront-ils avoir accès à ce traitement ?

Quand le resmetirom sera-t-il approuvé par l'EMA ?

Le resmetirom est en cours d'examen par l'EMA depuis mars 2024. Et bien que l'EMA ait indiqué la possibilité de lui accorder une approbation conditionnelle, en décembre 2024, ce n'est pas encore le cas ⁴.

Les délais d'approbation habituels de l'EMA peuvent aller jusqu'à 210 jours, mais dans le cas du resmetirom, le processus est plus long. Cela peut s'expliquer par le fait que des informations supplémentaires ont été demandées au fabricant. Espérons que le resmetirom obtiendra son autorisation de mise sur le marché dans l'UE d'un jour à l'autre.

Quand le resmetirom sera-t-il disponible en Europe ?

Même si le resmetirom est bientôt approuvé en Europe, cela ne signifie malheureusement pas qu'il sera disponible immédiatement. Le fabricant du médicament, Madrigal Pharmaceuticals, vise à lancer le médicament en Europe au cours du second semestre 2025, sous réserve de l'approbation de l'EMA ⁵. Toutefois, certains pays seront plus rapides que d'autres.

Dans l'ensemble de l'UE, l'Allemagne a tendance à être le premier pays à lancer un médicament nouvellement approuvé - en moyenne, dans un délai de 133 jours. À l'autre bout du spectre, on trouve la Roumanie, avec 899 jours en moyenne.

Ainsi, si Madrigal commence à déployer ses efforts de mise sur le marché à la fin de l'année 2025, certains patients européens pourraient déjà commencer un traitement au resmetirom dans le courant de l'année 2025. D'autres, en revanche, pourraient attendre jusqu'en 2027 et au-delà.

Le resmetirom sera-t-il autorisé au Royaume-Uni ?

Très probablement, oui, étant donné que le médicament est le seul traitement de la stéatose hépatique non alcoolique avec fibrose hépatique moyenne à avancée. Cependant, en décembre 2024, Rezdiffra n'est pas encore autorisé au Royaume-Uni et il n'y a pas de calendrier disponible pour son autorisation.

Techniquement, la réglementation post-Brexit permet l'approbation quasi immédiate d'un médicament au Royaume-Uni après qu'il a reçu le feu vert d'un autre régulateur de confiance (tel que la FDA). Il est possible que la MHRA décide de suivre cette voie. Dans ce cas, le Rezdiffra pourrait être approuvé au Royaume-Uni très prochainement.

Quand Rezdriffa sera-t-il disponible dans le système national de santé ?

Pour être disponible sur le NHS, le resmetirom doit recevoir une évaluation positive de la part du NICE. Une évaluation est officiellement lancée, mais il n'y a pas de date de décision, car le médicament n'est pas encore approuvé au Royaume-Uni. En théorie, un nouveau médicament est mis à la disposition du NHS dans les trois mois qui suivent une décision positive du NICE.

Dans le meilleur des cas, si Rezdriffa obtient l'approbation de la MHRA d'ici fin 2024 et que le NICE prend une décision peu après, il est possible que le resmetirom soit disponible pour les patients au Royaume-Uni d'ici mi-2025. Toutefois, l'avenir nous dira si ce scénario est réaliste.

Comment obtenir le resmetirom avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Bien que les délais d'approbation des médicaments ne soient pas toujours encourageants, il y a une bonne nouvelle. Vous n'avez pas besoin d'attendre que Rezdiffra soit approuvé par l'EMA ou qu'il soit disponible dans votre pays. Si votre médecin estime que le médicament peut être bénéfique pour votre état, il peut vous le prescrire immédiatement. Et avec une ordonnance, vous pouvez acheter le resmetirom immédiatement.

Achat de resmetirom pour usage personnel

Grâce à un règlement connu sous le nom de Named Patient Import, les patients du monde entier peuvent importer un médicament avant qu'il ne soit approuvé ou disponible dans leur pays. Pour bénéficier de cette réglementation, le médicament en question doit.. :

• être indiqué pour une maladie mettant en jeu le pronostic vital ou débilitante ;
• être prescrit par le médecin traitant du patient ;
• ont été approuvées quelque part dans le monde ;
• n'ont pas d'alternative dans le pays du patient.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné pour commencer immédiatement votre traitement par le resmetirom ? Parlez-en d'abord à votre médecin et obtenez une ordonnance adaptée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe d'experts. Nous vous aiderons à acheter Rezdiffra immédiatement, avant son approbation par l'EMA ou le MHRA. 

Références :

1. Rezdiffra. Drugs.com, consulté le 11 décembre 2024. 
2. MACMILLAN, CARRIE. La FDA approuve le Rezdiffra, le premier médicament pour la NASH, une forme de maladie du foie gras. Yale Medicine, consulté le 11 décembre 2024.
3. A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis (Essai de phase 3, randomisé et contrôlé de Resmetirom dans la NASH avec fibrose hépatique). The New England Journal of Medicine, consulté le 11 décembre 2024. 
4. L'EMA déclare qu'elle envisagera une approbation conditionnelle pour les médicaments contre la NASH utilisant des critères d'évaluation intermédiaires. Raps.org, consulté le 11 décembre 2024. 
5. ASH : Eli Lilly vante la victoire d'un nouvel essai BTK pour Jaypirca alors que les cadres défendent les données de survie. Fierce Pharma, consulté le 11 décembre 2024.