Approbation de l'Olezarsen par l'EMA : Quand le nouveau médicament pour réduire les triglycérides sera-t-il disponible ?

Tryngolza (olezarsen) est le premier traitement approuvé pour le syndrome de chylomicronémie familiale. Il s'agit également du tout dernier médicament permettant d'abaisser le taux de triglycérides ¹. Selon le Dr Brian Bergmark, l'olezarsen réduit les triglycérides dans une plus large mesure que tout autre médicament actuellement autorisé, et il est également sûr ².

C'est dire l'importance de ce nouveau médicament dans la prévention des maladies cardiovasculaires. Toutefois, il n'est actuellement disponible qu'aux États-Unis.

Quand les patients en dehors des Etats-Unis pourront-ils avoir accès à l'olezarsen ? Voici tout ce que vous devez savoir sur l'approbation de l'EMA pour l'olezarsen, sa disponibilité au Royaume-Uni et les options dont vous disposez pour obtenir le médicament avant qu'il ne soit disponible dans votre pays.

A quoi sert l'olezarsen ?

Tryngolza (olezarsen) est utilisé pour réduire les triglycérides chez les patients adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) ³. Le médicament est utilisé en association avec un régime alimentaire approprié contenant moins de 20 g de graisses par jour ^1.

Comment l'olezarsen agit-il contre l'hypertriglycéridémie ?

Olezarsen agit en ciblant une protéine appelée ApoC-III, qui ralentit normalement la dégradation des triglycérides dans le sang.

Il s'agit d'une thérapie antisens, c'est-à-dire qu'elle se fixe sur les instructions génétiques (ARNm) qui indiquent aux cellules de fabriquer l'ApoC-III. Cela déclenche la destruction de ces instructions par l'organisme, réduisant ainsi la quantité d'ApoC-III produite.

Avec moins d'ApoC-III, une enzyme appelée lipoprotéine lipase (LPL) peut mieux décomposer les triglycérides, ce qui entraîne une diminution des taux de graisse dans le sang. Cette méthode précise se concentre spécifiquement sur l'ApoC-III, réduisant ainsi les risques d'effets secondaires ⁴.

L'olezarsen peut-il réduire le taux de triglycérides chez les patients ne souffrant pas de SFC ?

Oui. Bien que l'olezarsen soit le premier traitement approuvé pour le syndrome de chylomicronémie familiale, il peut également réduire les triglycérides chez les patients ne souffrant pas de cette maladie. Dans une étude de phase 2 portant sur des patients non atteints du syndrome de chylomicronémie familiale, l'olezarsen a permis de réduire de 60 % le taux de triglycérides par rapport au placebo ⁵.

L'olezarsen réduit-il le risque de pancréatite aiguë ?

Oui. Dans l'étude Balance de phase 3, l'olezarsen a démontré une réduction de 100 % des cas de pancréatite aiguë par rapport au placebo ⁶. Il s'agit d'un résultat important, car les patients atteints de SFC sont exposés à un risque élevé de pancréatite aiguë potentiellement mortelle.

Quels sont les résultats des essais cliniques de l'olezarsen ?

L'approbation de Tryngolza par la FDA était en grande partie basée sur les résultats de l'étude Balance de phase 3. Cette étude comparait l'olezarsen à un placebo chez des patients atteints de SFC. Les principaux résultats rapportés étaient les suivants :

• Les taux de triglycérides ont été réduits de 44 % (chez les patients prenant la dose de 80 mg) et de 22 % (chez les patients prenant la dose de 50 mg) par rapport au placebo ;
• Les réductions du taux de triglycérides se sont maintenues 6 et 12 mois après le début du traitement ;
• Les patients traités par olezarsen ont fait état d'une réduction significative des cas de pancréatite aiguë (1 dans le groupe 80 mg et 1 dans le groupe 50 mg, contre 11 cas dans le groupe placebo) ;
• Le délai d'apparition de la première pancréatite aiguë a été nettement plus long avec l'olezarsen (1 an dans le groupe 80 mg ; 102 jours dans le groupe 50 mg) qu'avec le placebo (9 jours) ;
• Le profil de sécurité de l'olezarsen était favorable, aucun effet indésirable grave n'ayant été signalé ^7.

Quand l'olezarsen sera-t-il approuvé par l'EMA ?

Olezarsen est en cours d'examen par l'EMA depuis le 15 août 2024. En règle générale, les décisions d'approbation de l'EMA prennent jusqu'à 210 jours. Cela signifie que l'olezarsen pourrait être approuvé en Europe au cours du premier semestre 2025.

Quand l'olezarsen sera-t-il disponible pour les patients en Europe ?

L'approbation n'est pas synonyme de disponibilité. Même si l'olezarsen obtient l'approbation de l'EMA au début de 2025, cela ne signifie pas qu'il sera immédiatement disponible pour les patients dans toute l'UE.

Chaque État membre doit d'abord passer par son propre processus de négociation des prix, de décisions locales de remboursement et de lancement. Selon l'endroit où vous êtes basé en Europe, cela peut prendre en moyenne entre 133 jours (en Allemagne) et 899 jours (en Roumanie) ⁸.

En d'autres termes, certains patients européens pourraient commencer leur traitement par olezarsen au cours du second semestre 2025. D'autres devront peut-être attendre encore quelques années.

Quand l'olezarsen sera-t-il autorisé au Royaume-Uni ?

C'est difficile à dire. Il n'y a actuellement aucune demande active d'approbation de l'olezarsen au Royaume-Uni. Ceci étant dit, une telle demande n'est pas nécessairement nécessaire. Selon la réglementation post-Brexit, la MHRA peut approuver des médicaments dès qu'ils ont reçu le feu vert d'un autre organisme de réglementation de confiance (comme la FDA ou l'EMA). Si c'est l'approche choisie par la MHRA, elle pourrait théoriquement déjà approuver l'olezarsen, ou l'approuver dès que l'EMA le fera (attendu début 2025).

Disponibilité d'Olezarsen sur le NHS

Bien que le Tryngolza puisse être approuvé au Royaume-Uni dans les mois à venir, il ne sera pas disponible sur le NHS tant que le NICE n'aura pas pris de décision à ce sujet. En janvier 2025, aucune évaluation du médicament par le NICE n'avait été lancée, il est donc difficile de fournir un calendrier de décision potentiel.

En règle générale, un médicament est mis à disposition du NHS dans les trois mois qui suivent une évaluation positive du NICE.

Comment obtenir olezarsen avant qu'il ne soit disponible dans votre pays ?

Si vous êtes un patient atteint de FCS ou d'hypertriglycéridémie en Europe, au Royaume-Uni ou ailleurs en dehors des États-Unis, attendre que l'olezarsen soit disponible localement n'est pas votre seule option.

Si votre médecin traitant estime que vous pourriez bénéficier d'un traitement par Tryngolza (olezarsen), vous pouvez l'obtenir immédiatement sur ordonnance.

Acheter olezarsen pour un usage personnel

Grâce à un règlement connu sous le nom de Named Patient Import, les patients du monde entier peuvent importer un médicament avant qu'il ne soit approuvé ou disponible dans leur pays. Pour bénéficier de cette réglementation, le médicament en question doit.. :

• être indiqué pour une maladie mettant en jeu le pronostic vital ou débilitante ;
• être prescrit par le médecin traitant du patient ;
• ont été approuvées quelque part dans le monde ;
• n'ont pas d'alternative dans le pays du patient.

Souhaitez-vous utiliser le règlement relatif à l'importation d'un patient désigné pour commencer immédiatement votre traitement par olezarsen ? Parlez-en d'abord à votre médecin et obtenez une ordonnance adaptée.

Vous avez déjà une ordonnance ? Partagez-la avec notre équipe d'experts en cliquant sur le bouton ci-dessous. Nous vous aiderons à acheter Tryngolza immédiatement, avant son approbation par l'EMA ou la MHRA. 

Demande olezarsen

Références :

1. TRYNGOLZA (olezarsen) est approuvé aux États-Unis comme premier traitement pour les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale, en complément d'un régime alimentaire. Ionis Pharmaceuticals, 19 décembre 2024.
2. Bergmark, Brian. Study : Olezarsen Effective Treatment for High Triglycerides. Mass General Brigham, 9 septembre 2024.
3. HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION. Accessdata.fda.gov, consulté le 09 janvier 2025.
4. A quoi sert Olezarsen ? Synapse, 28 juin 2024.
5. Raison d'être et conception de l'étude Balance : A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study of Olezarsen in Patients with Familial Chylomicronemia Syndrome (Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo d'Olezarsen chez des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale). Journal of Clinical Lipidology, consulté le 9 janvier 2025.
6. Ionis annonce des résultats préliminaires positifs de l'étude de phase 3 sur l'olezarsen chez les personnes atteintes du syndrome de chylomicronémie familiale. Ionis Pharmaceuticals, 26 septembre 2023.
7. Ionis présente les résultats positifs de l'étude Balance de phase 3 sur l'olezarsen pour le syndrome de chylomicronémie familiale. Ionis Pharmaceuticals, 7 avril 2024.
8. Enquête de l'EFPIA sur l'indicateur W.A.I.T. 2021. EFPIA, consulté le 09 janvier 2025.