Quand le nirogacestat sera-t-il approuvé par l'EMA (et comment y accéder plus tôt) ?

Jusqu'en novembre 2023, les seules options thérapeutiques pour les patients atteints de tumeurs desmoïdes étaient la chirurgie et la radiothérapie. Avec l'approbation d'Ogsiveo (nirogacestat) par la FDA, ce n'est plus le cas. Ce nouveau médicament s'avère prometteur pour soulager les symptômes de la douleur et ralentir la progression de cette maladie ^rare1. 

Actuellement, le nirogacestat n'est autorisé qu'aux États-Unis. Qu'est-ce que cela signifie pour les patients non américains atteints de tumeurs desmoïdes et quand le nirogacestat sera-t-il disponible en Europe et au-delà ? Voici tout ce que vous devez savoir sur l'approbation du nirogacestat par l'EMA. Y compris les moyens d'accéder au médicament avant qu'il ne soit disponible dans votre pays. 

A quoi sert le nirogacestat ?

Ogsiveo (nirogacestat) est indiqué pour les adultes atteints de tumeurs desmoïdes en progression, qui nécessitent un traitement systémique ^2. Le médicament est disponible sous forme de comprimés, à prendre par voie orale deux fois par jour. 

Le nirogacestat inhibe une enzyme spécifique appelée gamma-sécrétase. Cette enzyme est impliquée dans l'activation d'une protéine appelée Notch, qui contribuerait à la croissance des tumeurs desmoïdes. En bloquant cette enzyme, Ogsiveo (nirogacestat) entend ralentir la croissance de la ^tumeur2.

Selon les résultats des essais cliniques rapportés par Ogsiveo, le médicament peut également soulager les symptômes de la douleur, qui sont souvent associés aux tumeurs desmoïdes et peuvent grandement diminuer la qualité de vie des ^patients3.

nirogacestat Approbation de l'EMA : Où en est-on ?

Le fabricant d'Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, a fait part de son intention de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché dans l'UE au cours du premier semestre 2024 ^1. 

Selon les lignes directrices de l'EMA, l'évaluation d'une demande peut prendre jusqu'à 210 jours. À ce stade, le CHMP émet sa recommandation. Si celle-ci est positive, le nouveau médicament devrait obtenir une autorisation de mise sur le marché dans un délai de 67 jours ⁴.

Quand le nirogacestat sera-t-il disponible en Europe ? Il semble que la date la plus proche soit 2025. 

Quand le nirogacestat sera-t-il disponible au Royaume-Uni ?

L'approbation du nirogacestat au Royaume-Uni n'est plus liée aux délais de l'EMA. Bien que cela puisse signifier un délai d'approbation plus court, ce n'est pas une obligation.

Pour l'instant, il n'y a pas d'évaluation active du nirogacestat par la MHRA ou le NICE. Si le fabricant du nirogacestat soumet une demande d'autorisation à la MHRA, le traitement prend généralement 90 jours. Une fois le médicament approuvé par la MHRA, le NICE doit également l'évaluer pour qu'il soit pris en charge par le NHS. En cas de recommandation positive du NICE, le nirogacestat peut être mis à disposition sur le NHS dans un délai de 3 mois ⁵. 

Compte tenu de ces délais, il semble que les patients atteints de tumeurs desmoïdes au Royaume-Uni n'auront probablement pas accès au nirogacestat avant 2025. 

Comment accéder au nirogacestat avant son approbation par l'EMA ?

Devez-vous attendre que le nirogacestat soit disponible en Europe ou au Royaume-Uni pour commencer votre traitement ? Heureusement, non. 

Il existe deux options principales pour accéder immédiatement au nirogacestat en dehors des États-Unis. La première consiste à participer à un essai clinique impliquant le nirogacestat. L'autre est d'acheter le nirogacestat en tant que patient individuel désigné. 

Participer à un essai clinique sur le nirogacestat

Vous pouvez essayer de participer à un essai clinique en cours pour obtenir un accès rapide à Ogsiveo (nirogacestat). Il n'est pas facile de trouver des essais, mais c'est possible. Pour participer, vous devez remplir les critères d'éligibilité et avoir le soutien de votre médecin. Sachez qu'il est possible que vous receviez un placebo au lieu du principe actif.

Voici quelques bonnes adresses pour commencer à chercher des essais cliniques en cours sur le nirogacestat :

• ClinicalTrials.gov: Il s'agit d'une base de données contenant tous les essais cliniques menés aux États-Unis. Toutefois, certains essais sont également ouverts aux participants internationaux. Pour l'instant, il n'y a pas d'essais cliniques répertoriés impliquant Ryzneuta, mais cela peut changer à tout moment, il vaut donc la peine de garder l'œil ouvert.
• EUClinicaltrials.eu: Cette base de données contient tous les essais cliniques réalisés dans l'Union européenne. Actuellement, elle ne contient que des informations limitées sur les essais lancés avant le 31 janvier 2022. Pour ces essais, vous pouvez consulter le registre des essais cliniques de l'UE.
• myTomorrows et FindMeCure: cette organisation aide les patients à trouver des options de traitement dans le cadre d'essais cliniques.

Acheter nirogacestat en tant que patient individuel nommé

La plupart des pays du monde autorisent les patients individuels à importer des médicaments qui peuvent traiter des maladies graves avant qu'ils ne soient disponibles localement. Les réglementations qui régissent ce processus peuvent varier, mais elles sont généralement appelées "réglementations sur l'importation de patients désignés". 

Si vous souhaitez acheter du nirogacestat avant son approbation par l'EMA ou par le Royaume-Uni, cela pourrait être une bonne option pour vous et votre médecin. 

Pour bénéficier du règlement relatif à l'importation de patients désignés, vous devez disposer d'une ordonnance de votre médecin. Selon votre pays, des documents supplémentaires peuvent être exigés. Cependant, vous n'avez pas à vous en préoccuper.

Acheter nirogacestat

Si vous avez une ordonnance pour Ogsiveo (nirogacestat) et que vous souhaitez acheter ce médicament immédiatement, contactez-nous. Nous sommes qualifiés et certifiés pour vous aider à importer des médicaments avant qu'ils ne soient disponibles localement. 

Références :

1. Eckford, Catherine. First pill for desmoid tumours approved, European Pharmaceutical Review, 28 novembre 2023.
2. Reference ID : 5283221, Accessdata.fda.gov, consulté le 15 janvier 2024.
3. Dr Kasper sur l'évaluation du Nirogacestat dans les tumeurs desmoïdes dans l'essai DeFi, OncLive, 9 juin 2023.
4. Présentation - Procédure centralisée à l'Agence européenne des médicaments, Agence européenne des médicaments, consulté le 15 janvier 2024.
5. Ewbank, Leo. Accès aux nouveaux médicaments dans le NHS anglais. The King's Fund, 28 octobre 2020.