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Comment puis-je accéder légalement à un médicament non approuvé par la FDA ?

Nous avons expédié des centaines de médicaments à des patients aux États-Unis et nous sommes là pour vous aider à accéder à vos médicaments en toute sécurité et en toute légalité. Vous pouvez accéder légalement à un médicament pour un usage personnel dans le cadre de la politique d'importation personnelle (PIP) de la FDA.

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Quels sont les derniers traitements liés à la sclérose latérale amyotrophique auxquels je peux avoir accès aux États-Unis ?

Certains médicaments que les patients atteints de SLA achètent chez nous pourraient ne pas être approuvés actuellement pour la SLA mais pour d'autres indications. Le médecin traitant du patient est autorisé à prescrire des médicaments non autorisés pour son patient.

Ketas (ibudilast)

Ketas (ibudilast) est un médicament utilisé pour le traitement de l'asthme bronchique et des troubles cérébrovasculaires (cerveau et vaisseaux sanguins).

En savoir plus sur les autorisations et les essais cliniques

Où le site Ketas (ibudilast) a-t-il été approuvé ?

Ketas (ibudilast) a été approuvé pour le traitement des patients souffrant d'asthme bronchique et de troubles cérébrovasculaires par : Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), Japon, mai 1989.

Ibudilast a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) par l'Agence médicale européenne (EMA), Union européenne, le 12 décembre 2016 et par la Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 10 juin 2016. Remarque : Cela signifie que le médicament n'a pas été approuvé par l'EMA ou la FDA, mais qu'en raison de la gravité de l'affection, de l'absence d'alternatives pour le diagnostic, la prévention ou le traitement ou de la rareté de l'affection, le médicament est traité avec une attention particulière par les organismes de réglementation.

Essais cliniques

Troubles cérébrovasculaires

L'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) du Japon a approuvé l'utilisation de Ketas (ibudilast) pour le traitement des troubles cérébrovasculaires, en particulier l'amélioration des vertiges chez les patients présentant des séquelles d'infarctus cérébral, sur la base d'une étude clinique en double aveugle.

Dans cette étude, ce produit ou un placebo a été administré aux patients pendant 8 semaines après une période d'observation initiale de 4 semaines. Pendant la période d'observation, un placebo a été administré et les patients qui n'observaient pas bien le traitement ou qui ne présentaient aucun symptôme ont été retirés de l'étude.

Résultats

Le principal résultat mesuré était l'amélioration des étourdissements. Ketas (ibudilast) a donné de meilleurs résultats que le placebo dans le cadre du résultat mesuré. Le taux d'amélioration des vertiges était de :

- 50,0 % (47/94) pour Ibudilast

- 18,7% (20/107) pour le placebo

Asthme bronchique

L'approbation par l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) du Japon de Ketas (ibudilast) pour le traitement de l'asthme bronchique était fondée sur des études cliniques, notamment une étude en double aveugle.

Résultats

Le résultat d'efficacité mesuré était le taux d'amélioration : de modérée à marquée, et de légère à marquée. L'étude clinique en double aveugle a démontré que Ketas (ibudilast) est efficace pour traiter l'asthme bronchique. Le taux d'amélioration (%) était de :

Total

- 41,4% modéré à marqué

- 73,4% léger à marqué

ALS

Les effets de ibudilast sur les patients atteints de SLA ont été évalués dans des modèles expérimentaux. Des essais cliniques étaient en cours au moment où la désignation orpheline a été accordée.

Références :

Résumé des caractéristiques du produit [PMDA] : Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, mai 2013.

Désignation orpheline de l'EMA : ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Désignation orpheline : ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Désignation des orphelins, www.ema.europa.eu, cité le 15/06/2018.

Désignation d'un médicament orphelin, www.fda.gov, cité le 15/06/2018.

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) est un médicament qui a reçu la désignation orpheline de l'EMA pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En savoir plus sur les indications et les approbations

Qu'est-ce que Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) ?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) est un composé approuvé à l'origine pour traiter les maladies du foie, bien que la recherche suggère qu'il pourrait avoir une application plus large qui inclut le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Tauroursodeoxycholic acid est un conjugué acide biliaire-taurine dérivé de l'acide ursodésoxycholique. L'acide biliaire, fabriqué par le foie et stocké dans la vésicule biliaire, facilite la digestion. Il joue un rôle en tant que métabolite humain, agent anti-inflammatoire, agent neuroprotecteur, inhibiteur de l'apoptose, agent cardioprotecteur et agent de conservation de la densité osseuse.

Où le site Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) a-t-il été approuvé ?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) est approuvé en Italie pour le traitement des maladies du foie. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) n'est pas approuvé pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), mais l'Agence européenne des médicaments (EMA) lui a accordé la désignation orpheline pour la SLA (UE, février 2017).

Références :

Public summary of opinion on orphan designation [EMA] : Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., cité le mars 2017.

Atto Completo [Ministère italien de la santé] : Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), cité en novembre 2003.

Tonil (clenbuterol)

Tonil (clenbuterol) est un médicament utilisé pour le traitement des personnes souffrant d'asthme bronchique, de bronchite chronique, d'emphysème, de bronchite aiguë ou d'incontinence urinaire d'effort. Les neurologues prescrivent parfois Tonil (clenbuterol) pour le traitement non autorisé des personnes souffrant de la SLA.

En savoir plus sur les autorisations et les essais cliniques

Où Tonil (clenbuterol) a-t-il été approuvé ?

Tonil (clenbuterol) a été approuvé pour traiter les patients souffrant d'asthme bronchique, de bronchite chronique, d'emphysème, de bronchite aiguë ou d'incontinence urinaire d'effort : l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), Japon.

Veuillez noter que ce médicament peut également avoir été approuvé dans d'autres régions que celles que nous avons énumérées. Si vous avez une question concernant son approbation dans un pays spécifique, n'hésitez pas à contacter notre équipe de soutien.

Essais cliniques

Les troubles respiratoires

L'efficacité de Tonil (clenbuterol) a été étudiée dans un essai clinique portant sur 19 patients souffrant d'asthme bronchique avec obstruction réversible des voies respiratoires. Les patients ont été traités soit par 40 mcg de clenbuterol , soit par un placebo.

Résultats

Le principal critère d'efficacité était la fonction pulmonaire. Les poumons des patients traités avec clenbuterol ont montré une plus grande bronchodilatation. Les effets secondaires du médicament étaient minimes.

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Les effets de clenbuterol sur la fonction musculaire ont été étudiés dans divers essais cliniques.

Remarque : Tonil (clenbuterol) n'a pas encore été approuvé pour le traitement de la SLA. Les neurologues prescrivent parfois Tonil (clenbuterol) pour le traitement non autorisé des personnes souffrant de SLA.

Un essai (étude A) portant sur 20 participants en bonne santé a étudié les effets de clenbuterol sur la force musculaire avant et après une opération du genou. Les participants ont reçu soit clenbuterol soit un placebo pendant 4 semaines.

Un autre essai (étude B), auquel ont participé 14 patients atteints de SLA déjà traités par riluzole, a étudié la sécurité et l'efficacité de clenbuterol. Les patients ont reçu 20 mcg de clenbuterol trois fois par jour pendant six mois.

Résultats

Les principaux résultats d'efficacité de l'étude A étaient le taux de récupération de la jambe opérée (la vitesse de récupération de la jambe) et la force musculaire de la jambe non opérée. Les chercheurs ont suggéré que le site clenbuterol avait un potentiel thérapeutique dans le traitement des maladies musculaires.

La jambe opérée des participants ayant reçu le traitement clenbuterol a récupéré plus rapidement. Le muscle du genou de la jambe non opérée de ces patients a montré une force accrue après 6 semaines. Toutefois, en termes de force absolue, les différences n'étaient pas significatives entre les deux groupes.

Pour l'étude B, les principaux résultats d'efficacité étaient les scores du Myomètre et du centre de recherche médicale (MRC) pour les membres supérieurs et inférieurs, qui sont des échelles utilisées pour mesurer la force musculaire des parties du corps. Un autre résultat était la capacité vitale forcée moyenne (CVF), une mesure de la fonction pulmonaire.

Clenbuterol a amélioré le score Myometer de manière significative, tant pour les membres supérieurs (20 % à 3 mois et 23 % à 6 mois) que pour les membres inférieurs (22 % à 3 mois et 27 % à 6 mois). Le score MRC a montré une tendance à l'amélioration, mais celle-ci n'était pas statistiquement significative. Le score CVF a eu tendance à s'améliorer à 3 mois (5%) et était significatif à 6 mois (10%).

Malgré ces améliorations, le score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA n'a montré aucun changement après 3 ou 6 mois.

Un essai clinique actuellement en cours étudie la sécurité et la tolérance de clenbuterol (pris par voie orale) chez les patients atteints de SLA. L'essai évalue également les effets du traitement par clenbuterol sur la fonction motrice.

Références :

Un essai de Clenbuterol dans l'asthme bronchique, Anderson G, Thorax, 1977

Clenbuterol, a β-Adrenoceptor Agonist, Increases Relative Muscle Strength in Orthopaedic Patients, Maltin CA, Clin Sci (Lond), 1993

Un essai pilote avec clenbuterol dans la sclérose latérale amyotrophique, Sorarù G, Journal of Amyotrophic Lateral Sclerosis, Jul 2009

Révision : β2-Adrenoceptor agonists as novel, safe and potentially effective therapies for Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Bartus RT, Neurobiology of Disease, janvier 2016

Clenbuterol sur la fonction motrice chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique, essai clinique NCT04245709, cité le 21 octobre 2020.

Ammonaps (sodium phenylbutyrate)

Ammonaps (sodium phenylbutyrate) est un médicament utilisé pour le traitement des patients souffrant de troubles du cycle de l'urée. Les neurologues prescrivent parfois Ammonaps pour le traitement hors AMM des personnes souffrant de SLA.

En savoir plus sur les autorisations et les essais cliniques

Où le site Ammonaps (sodium phenylbutyrate) a-t-il été approuvé ?

Ammonaps (sodium phenylbutyrate) a été approuvé pour traiter les troubles du cycle de l'urée impliquant des déficiences par : la Food and Drug Administration (FDA), États-Unis, le 13 mai 1995, sous le nom de Buphenyl ; l'Agence européenne des médicaments (EMA), Europe, le 8 décembre 1999 ; la Therapeutic Goods Administration (TGA), Australie, le 19 mai 2017, sous le nom de Pheburane.

Veuillez noter que ce médicament peut également avoir été approuvé dans d'autres régions que celles que nous avons énumérées. Si vous avez une question concernant son approbation dans un pays spécifique, n'hésitez pas à contacter notre équipe de soutien.

Essais cliniques

Troubles du cycle de l'urée

Les autorisations de la Food and Drugs Administration (FDA) et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour Ammonaps (sodium phenylbutyrate) étaient basées sur les données d'un essai clinique portant sur 82 patients souffrant de troubles du cycle de l'urée et traités par sodium phenylbutyrate. Les patients n'avaient pas reçu d'autres traitements pour leur maladie auparavant.

Résultats

Le principal résultat de l'efficacité était la survie des patients. L'étude a également mesuré le nombre d'épisodes d'hyperammoniémie (périodes de taux d'ammoniac sanguin très élevés), le développement cognitif (développement de la capacité à penser, à apprendre et à se souvenir), la croissance et les taux d'ammoniac et de glutamine dans le sang.

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Les effets de clenbuterol sur la fonction musculaire ont été étudiés dans divers essais cliniques.

Remarque : sodium phenylbutyrate n'a pas encore été approuvé pour le traitement de la SLA. Les neurologues prescrivent parfois Ammonaps pour un traitement non autorisé des personnes souffrant de SLA.

Un essai de phase 2 (NCT00107770), auquel ont participé 40 patients atteints de SLA, a étudié la sécurité de sodium phenylbutyrate. Les patients ont reçu sodium phenylbutyrate pendant 20 semaines.

L'essai de phase 2 CENTAUR (NCT03127514) a étudié l'efficacité de sodium phenylbutyrate (PB) associé au taurursodiol (TUDCA). Au cours de l'essai, 89 participants ont été répartis au hasard pour recevoir 3 g de PB et 1 g de TUDCA deux fois par jour pendant 24 semaines, tandis que 48 participants ont reçu un placebo[3]. La plupart des participants (77 %) de l'essai recevaient un traitement approuvé contre la SLA (riluzole, edaravone ou les deux) pendant et/ou avant le début de l'essai.

90 patients de l'étude CENTAUR ont participé à son étude d'extension ouverte pour recevoir du PB/TUDCA pendant une période allant jusqu'à 30 mois

Résultats

Le principal critère d'évaluation de l'essai de phase 2 était la tolérance.[2] L'étude a montré que sodium phenylbutyrate était bien toléré.

Le principal résultat d'efficacité de l'étude CENTAUR a été le score de l'échelle ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale) (qui va de 0 à 48, les scores les plus élevés indiquant une meilleure fonction)[3] Les résultats ont montré que le traitement PB/TUDCA présente des avantages à la fois fonctionnels et de survie dans la SLA par rapport au placebo.

Les patients qui ont reçu le placebo ont perdu ±1,66 points par mois. Les patients recevant le PB/TUDCA, ont diminué de 1,24 points (une différence de 0,42 points ou un ralentissement de 25% du taux de progression). Après 24 semaines de traitement, la différence moyenne absolue ALSFRS-R entre les groupes de traitement était de 2,3 points[4]. Les analyses ont montré que l'effet du traitement était indépendant du fait qu'un patient soit également traité avec des thérapies approuvées pour la SLA pendant et/ou avant le début de l'essai

Clenbuterol a amélioré le score Myometer de manière significative, tant pour les membres supérieurs (20 % à 3 mois et 23 % à 6 mois) que pour les membres inférieurs (22 % à 3 mois et 27 % à 6 mois). Le score MRC a montré une tendance à l'amélioration, mais celle-ci n'était pas statistiquement significative. Le score CVF a eu tendance à s'améliorer à 3 mois (5%) et était significatif à 6 mois (10%).

Les résultats de l'extension ouverte ont montré que les participants recevant le PB/TUDCA ont vécu significativement plus longtemps que ceux sous placebo (25 mois contre 18,5 mois ou un risque de décès inférieur de 44%). Après 2 ans, ±51,6% des patients recevant le PB/TUDCA étaient toujours en vie, contre 33,9% de ceux du groupe placebo.

Veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit ci-dessous et dans la section des ressources pour obtenir des informations complètes sur la sécurité et l'efficacité de Ammonaps (sodium phenylbutyrate) pour l'indication approuvée.

Références :

Ammonaps (sodium phenylbutyrate), aperçu des produits de l'EMA, cité le 16 octobre 2020.

Étude de l'innocuité du produit oral Sodium Phenylbutyrate chez des sujets atteints de SLA (sclérose latérale amyotrophique), essai clinique NCT00107770, cité le 20 octobre 2020.

AMX0035 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (CENTAUR), essai clinique CENTAUR (NCT03127514), cité le 20 octobre 2020

Essai du Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol pour la sclérose latérale amyotrophique, Paganoni S., NEJM, 3 sept. 2020

Survie à long terme des participants à l'essai CENTAUR de Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol dans la SLA, Paganoni S., Muscle & Nerve, 16 oct. 2020

Étude de phase 2 de sodium phenylbutyrate dans la SLA, Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., avr 2009

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